周二,基因療法公司uniQure N.V.股價在盤中大漲93.7%,引發市場高度關注。這一突出表現主要源於公司與美國食品藥品監督管理局(FDA)就其重大基因療法產品的審批途徑達成協議,無疑是利好消息。

根據公司發布的消息,在與FDA的協商會議中,FDA同意公司可以使用正在進行的I/II期臨牀試驗數據與外部自然史對照組進行比較,作為加速批准途徑下提交生物製品許可申請(BLA)的主要依據,避免需要額外的預提交研究。這將有助於加快該療法審評審批步伐。

此外,FDA還同意該療法在臨牀試驗中採用cUHDRS作為中間臨牀終點評估療效,並將腦脊液中神經纖維輕鏈(NfL)水平的降低作為支持療效的輔助證據。這一系列協議的達成大大增加了該產品最終獲批上市的預期,同時也反映出FDA對該療法的樂觀預期,為投資者帶來了較大的利好刺激。