納斯達克上市公司Fulcrum Therapeutics, Inc.今日股價暴跌超過60%,主要原因是其主導候選藥物洛司馬匹德未能在治療肌肉營養不良症(FSHD)的關鍵三期臨牀試驗REACH中達到預期目標。

根據Fulcrum發佈的聲明,REACH試驗未能達到評估肌肉力量恢復的主要終點指標,次要終點指標也未達到顯著性水平。雖然洛司馬匹德的安全性和耐受性與之前的研究結果一致,但該結果還是令人失望。Fulcrum CEO Alex C. Sapir表示,鑑於這些不利結果,公司將暫停洛司馬匹德在FSHD適應證的進一步開發。

這對Fulcrum無疑是一個重大打擊。此前,投資者和分析師普遍看好洛司馬匹德成爲治療FSHD的突破性療法。2023年3月,公司還與製藥巨頭賽諾菲達成協議,將洛司馬匹德在美國境外的權利轉讓給後者,獲得高達8000萬美元的首付款和高達9.75億美元的里程碑付款。這也反映了外界對該藥物的高度期望。

Fulcrum現在面臨着管理層變更和業務發展的雙重挑戰。公司計劃將重點轉移到另一候選藥物pociredir,用於治療鐮狀細胞病,但該藥物之前曾因臨牀前數據問題而受到FDA的臨牀試驗暫停。

儘管Fulcrum手持近3億美元現金,但鑑於同行業競爭激烈,公司管線的未來價值存在不確定性。股價暴跌後,Fulcrum的市值只有約5.5億美元,未來走勢值得密切關注。

這一消息對向來被視爲FSHD潛在療法前沿的福爾金西醫療來說無疑是一個沉重打擊。洛普馬匹德作爲公司核心資產,此次在3期臨牀試驗中未能達到預期目標,這對公司前景的影響難免令外界擔憂。

根據公司公佈的結果,在REACH試驗的主要終點指標可觸及工作空間(RWS)、磁共振成像(MRI)測量的肌肉脂肪滲透(MFI)以及患者報告結果(PRO)等指標中,服用洛普馬匹德的受試者與服用安慰劑的受試者在48周時均未展現出顯著差異。這意味着此次試驗未能證實洛普馬匹德對FSHD患者的療效。管理層表示,這與公司之前二期試驗中觀察到的結果相似。

令人費解的是,試驗中服用安慰劑的患者竟然在功能評估中也未出現預期的惡化。這一意外結果可能是導致試驗失敗的關鍵因素。畢竟,FSHD是一種無法治癒的進行性肌肉萎縮症,如果連安慰劑組的患者都未見惡化,那麼洛普馬匹德的作用恐怕微乎其微。

雖然公司手頭仍有近3億美元的現金儲備,但放棄這一管線似乎也是無奈之舉。FSHD目前還沒有獲批的治療方法,這無疑給其他候選藥物的開發帶來了更大的機會。公司已將注意力轉向另一後期管線pociredir,正在推進針對鐮狀細胞病的III期臨牀試驗。

總的來說,這次試驗失利給福爾金西醫療當前的發展蒙上了陰影。面對激烈的競爭,公司能否憑藉其他管線取得突破,仍有待進一步觀察。投資者在此也需謹慎評估公司的長期發展前景。

福欣治療公司最近傳來令人失望的消息,其開發的實驗性藥物losmapimod在III期FSHD (肌肉營養不良)臨牀試驗中未能達到預期目標,導致股價大跌。這無疑給這家生物科技公司帶來了沉重一擊。

FSHD市場正變得越來越擁擠,Vertex Pharmaceuticals、CRISPR Therapeutics和藍鳥生物等公司都有針對此類疾病的獲批上市產品。此外,輝瑞以近60億美元收購Global Blood Therapeutics,不僅得到了口服藥物Oxbryta,還有兩項針對鐮狀細胞貧血的在研資產,這可能會給福欣治療公司的主要SCD項目帶來更大壓力。

據悉,賽諾菲可能會繼續推動losmapimod在歐洲的審批,但要重新評估和設計臨牀試驗計劃,這無疑會給這款藥物帶來更多不確定性。對福欣治療公司而言,這次失敗似乎是一記重創,恢復投資者信心和獲得成功的機會看似渺茫。

綜合來看,福欣治療公司面臨着嚴峻的生存考驗。管理層需要認真總結教訓,制定新的戰略,以應對日益激烈的市場競爭。同時,投資者也要謹慎關注該公司的未來動向,做好風險評估和投資決策。