((自動化翻譯由路透提供,請見免責聲明 )) (在第2、3、4和5段增加了試驗的細節,在第6段增加了疾病的背景資料)
路透9月12日 - Fulcrum Therapeutics 周四表示,其治療一種肌肉疾病的實驗性藥物未能在一項後期研究中達到主要目標,導致該公司股價在收盤前下跌近70%。
該公司正在對其藥物losmapimod進行測試,260名面胛肱肌營養不良症患者(FSHD) 接受了48周的治療或安慰劑治療。
在治療期結束時,接受該藥物治療的患者在肩部和手臂近端活動度方面沒有顯示出改善,而肩部和手臂近端活動度正是該研究的主要目標。該研究的次要目標也沒有達到統計學意義。
鑑於上述結果,該公司表示計劃暫停losmapimod在FSHD患者中的試驗。
FSHD是一種遺傳性疾病,會導致面部、肩胛骨和上臂肌肉無力和萎縮。據肌肉萎縮症協會估計,該病的發病率約為每10萬人中有4例。