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EMA 對 Oxbryta 試驗中的死亡案例表示擔憂

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輝瑞做出決定後，Agios 和 Fulcrum 的股價上漲

Kashish Tandon/Christy Santhosh

路透9月26日 - 華爾街分析師說，輝瑞公司 週三晚些時候因死亡風險而決定撤銷 (link) 其鐮狀細胞病治療藥物，這可能有助於加快新的實驗性競爭對手的試驗。

Oxbryta是至少六種鐮狀細胞病治療藥物之一，主要用於輕度至中度症狀的患者。該藥於2019年在美國獲得加速批准，需要進一步的試驗來確認其療效。

今年7月，歐洲藥品管理局在網上公佈了對其中兩項試驗中死亡病例的關注 (link)。監管機構在週四召開會議討論數據後表示，它對該藥物的安全性表示嚴重關切。它建議立即暫停對該藥物的授權。

至少有三家華爾街券商表示，撤銷授權可能會導致立即加快對競爭對手的治療遺傳性疾病的藥物進行試驗，包括Agios Pharmaceuticals公司的 mitapivat和Fulcrum Therapeutics公司的 pociredir。

Leerink公司的分析師說，早期試驗的入組一直是Fulcrum公司面臨的障礙。

Piper Sandler公司的分析師說，就Agios公司而言，這可能會給監管機構造成壓力，促使其加快審查速度。

Piper Sandler公司的克里斯托弗-J-雷蒙德（Christopher J. Raymond）說："如果mitapivat在減少該病的疼痛發作方面顯示出效益，我們預計這將使監管審查變得更容易，尤其是考慮到現在不能再使用Oxbryta的患者提出了更高的要求。

Agios公司的股票在早盤交易中上漲了4%，而Fulcrum公司的股票則上漲了20%以上。

最近獲批的兩種基因療法--藍鳥生物公司的 Lyfgenia和Vertex製藥公司的 及合作伙伴CRISPR Therapeutics公司的 Casgevy--都是爲重症患者保留的。

Stifel 公司分析師 Dae Gon Ha 週四表示，Oxbryta 的停產可能會使絕大多數輕中度患者依賴化療藥物羥基脲。

據估計，鐮狀細胞病在美國影響着 10 萬人，其中大部分是黑人。

此次撤資是輝瑞公司及其首席執行官阿爾伯特-布爾拉（Albert Bourla）面臨的最新不利因素。該公司的COVID疫苗和藥物銷售額急劇下降，呼吸道合胞病毒(RSV) 疫苗的上市比預期的要弱，正在開發的肥胖藥丸的臨牀數據也令人失望，投資者因此對該公司進行了懲罰。

輝瑞公司股價週四小幅下跌。該股股價約爲大流行時期高點的一半。

Oxbryta 是輝瑞 2022 年以 54 億美元收購 Global Blood Therapeutics 的核心產品，這是由大流行時期的意外之財資助的衆多交易之一。據輝瑞公司網站介紹，該公司還收購了另外兩種試驗性鐮狀細胞療法，這兩種療法目前仍在臨牀試驗中。

鐮狀紅細胞症患者的紅細胞會變成鐮狀或新月形，可導致中風、器官損傷和早死，以及使人衰弱的疼痛危機。