近日，三生製藥重組人血小板生成素（rhTPO）治療兒童及青少年慢性原發性免疫性血小板減少症的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨牀試驗結果在《英國血液學雜誌》（BritishJournal of Hematology）正式發表。

該研究評估了rhTPO在治療兒童及青少年慢性原發性免疫性血小板減少症（ITP）中的療效和安全性。試驗在國內10家研究中心進行，共納入68名6~17歲被診斷爲ITP且對皮質類固醇治療耐藥或復發的患兒。

該試驗第1部分爲探索性研究，第2部分爲主要分析，通過第1部分的試驗結果來確定第2部分是否按年齡分層，第1部分患者12例，第2部分患者56例。第1部分患者用rhTPO治療（6- 11歲，12-17歲組; 1：1），第2部分患者隨機（3：1）接受rhTPO治療或安慰劑。

患者接受rhTPO或安慰劑，劑量爲300 U/kg，每日一次，持續14天。第1部分的總有效率（TRR）爲50.0%（95%CI：21.09%-78.91%）。對於第2部分，rhTPO組和安慰劑組全分析集（FAS）的TRR分別爲58.5%（95% CI：42.11%- 73.68%）和13.3%（95% CI：1.66%-40.46%）。在FAS集和符合方案集（PPS）上，rhTPO組和安慰劑組的TRR差異分別爲45.2%（95%CI：22.33%-68.08%）和44.6%（95%CI：21.27%-67.85%），證明了rhTPO治療的優效性。安全性評估顯示，rhTPO與安慰劑組不良事件發生率相近，未觀察到肝腎毒性和血栓時間，rhTPO整體安全性、耐受性良好。1

該試驗爲rhTPO治療兒童及青少年ITP提供了有力的循證。今年4月，三生製藥重組人血小板生成素注射液（特比澳®）兒童ITP適應症已獲得國家藥監局批准，未來將惠及更多的中國ITP患兒，爲他們帶去福祉。

參考文獻：

【1】Ma J, Zhang X, ZhaoL, Wu X, Yao Y, Liu W, Wang X, Ju X, Shi X, Sun L, Zheng L, Liu S, Qian J, WuR. Efficacy and safety of recombinant human thrombopoietin for the treatment ofchronic primary immune thrombocytopenia in children and adolescents: A multicentre,randomized, double-blind, placebo-controlled phase III trial. Br J Haematol.2024 Sep 12

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