文|氨基觀察提到基因療法,藍鳥生物是繞不開的一個存在。1992年,兩位麻省理工學院的研究人員創立了藍鳥生物的前身Genetix Pharmaceuticals。經過近20年的堅持,藍鳥生物在基因療法的努力方顯成效。2010年,《nature》發佈了一項臨牀試驗結果,在藍鳥生物Lentiglobin基因療法的臨牀試驗中,一位患有重型β地中海貧血的患者成功擺脫輸血治療。要知道,此前對於地中海貧血患者...
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