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11月11日 - ** 療法開發商Neurogene 股價盤後下跌46.9%至37.99美元
** 該公司稱,預計 (link),不會繼續推進其巴頓氏病基因療法的開發。
** 稱這是在FDA拒絕了該公司向FDA提交的再生醫學先進療法(RMAT) 基因療法申請後做出的決定
** 如果一種療法用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症,且初步臨牀證據顯示該療法有可能滿足未滿足的醫療需求,則該療法有資格獲得RMAT稱號。
** 公司表示,目前正在評估開發項目的選擇方案
** 巴頓氏病是一種影響神經系統的罕見遺傳性致命疾病
** 截至上日收盤,股價年累計漲幅超過一倍