智通財經APP獲悉，今日，阿斯利康(AZN.US)和默沙東(MRK.US)聯合公佈KOMET臨牀3期試驗的積極頂線結果。分析顯示，兩家公司共同開發的Koselugo(selumetinib)用於治療患有症狀性、不可手術叢狀神經纖維瘤(PN)的1型神經纖維瘤病(NF1)成人患者時，能夠使患者的腫瘤體積顯著縮小，達成試驗主要終點。
NF1是一種罕見，不可治癒的遺傳性疾病。NF1是因爲合成神經纖維瘤蛋白(neurofibromin)的NF1基因發生突變引起的。該基因突變可擾亂RAS/MAPK信號通路(RAS-RAF-MEK-ERK)，進而導致腫瘤的生長。MEK是RAS/MAPK信號通路中的關鍵蛋白激酶。Koselugo能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2，從而讓失調的信號通路恢復正常，進而緩解NF1患者的病情。
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