2024年12月，羅氏宣佈停止對SPK-8011的進一步開發。

2019年2月，羅氏以約43億美元的價格收購了Spark Therapeutics，SPK-8011是Spark Therapeutic當時的明星管線之一。而如今，在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011註冊的3期研究已經顯示撤回。

至此，Spark Therapeutics的一些管線項目並未如預期那樣順利推進，部分項目甚至被取消。

43億美元的收購

羅氏收購Spark Therapeutics的主要目的是爲了加強其在基因療法領域的研發和商業化能力，特別是在遺傳性眼病和血液疾病（如血友病）的治療上。通過收購，羅氏獲得了Spark Therapeutics的一系列基因療法產品，包括已經上市的產品和處於不同研發階段的管線。獲得了Spark Therapeutics的基因療法技術和平臺，這有助於羅氏在基因療法領域的研究和開發。增強了羅氏在遺傳性疾病治療領域的市場競爭力，尤其是在基因療法這一新興領域。

Spark Therapeutics關鍵產品和管線項目後續的情況

Luxturna（voretigene neparvovec）

Luxturna是Spark Therapeutics開發的一種用於治療特定遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法，特別是針對RPE65基因突變引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。它是美國FDA批准的首個遺傳性眼病基因療法。在羅氏收購Spark Therapeutics之後，Luxturna繼續在市場上銷售，並擴展到更多的國家。羅氏利用其全球網絡和資源，幫助Luxturna在全球範圍內的商業化和推廣。

SPK-8016（血友病A基因治療）

SPK-8016是另一種針對血友病A的基因療法，與SPK-8011類似，旨在恢復凝血因子VIII的產生。2023年7月，羅氏放棄了SPK-8016的開發，該候選藥物當時處於中期階段。被放棄的原因包括羅氏爲降低通貨膨脹法案(IRA)的潛在影響做準備。

SPK-9001（血友病B基因治療）

SPK-9001是一種針對血友病B的基因療法，旨在恢復凝血因子IX的產生。關於SPK-9001的具體後續情況，目前沒有詳細的公開信息。但考慮到羅氏對其他血友病項目的調整，SPK-9001可能也面臨了類似的評估和決策過程。

SPK-7001（無脈絡膜症基因治療）

SPK-7001是一種針對無脈絡膜症的基因療法，這是一種罕見的遺傳性眼病。關於SPK-7001的具體後續情況，目前沒有詳細的公開信息。

SPK-8011（血友病A基因治療）

SPK-8011是一種針對血友病A的基因療法，旨在通過一次性治療來恢復凝血因子VIII的產生。2024年12月，羅氏宣佈停止對SPK-8011的進一步開發。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011的3期研究顯示爲撤回狀態。

其他早期項目

羅氏在2024年7月對Spark Therapeutics進行了裁員，並停止了數個早期項目的開發，包括龐貝病基因治療候選藥物SPK-3006。

結束語

羅氏對Spark Therapeutics的收購，儘管面臨挑戰，實則是其在基因療法領域戰略佈局的關鍵一步。通過整合Spark的技術和產品線，羅氏不僅獲得了寶貴的研發資源，也爲其在遺傳性疾病治療領域的未來突破奠定了基礎。儘管部分項目未能繼續，但羅氏展現出的靈活性和對創新的承諾，預示着其在基因療法領域的長期潛力。這次收購不僅是對現有能力的補充，更是對未來醫療進步的投資。隨着基因療法技術的不斷發展，羅氏有望在這一領域實現更多突破，爲患者帶來新的希望。

（轉自：求實藥社）

海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP