金吾財訊 | 高盛今日發佈研報，宣佈停止對沃生物製藥(VOR)的覆蓋。沃生物製藥是一家專注於通過基因編輯造血幹細胞（HSCs）來解決血液癌症靶向治療相關靶向毒性的臨牀公司。其主要項目trem-cel（一種異基因CD33缺失的造血幹細胞產品）正在與CD33靶向療法（如PFE的Mylotarg）聯合開發，用於治療急性髓系白血病（AML）和其他血液癌症。根據最近在ASH會議上披露的數據，trem-cel在維持Mylotarg劑量爲2.0mg/m²時提供了血液保護，並顯著提高了無復發生存率（RFS），與非編輯的異基因幹細胞移植相比，在高風險AML患者中的中位RFS爲3.8-6.2個月。儘管沃生物製藥計劃對更多患者進行給藥以確認trem-cel+Mylotarg的臨牀特徵，但公司已開始推進至註冊性III期項目，以評估trem-cel+Mylotarg與高風險AML患者的標準護理移植相比的效果，主要終點爲2年RFS。

高盛認爲，生物製藥行業在基因編輯和細胞治療領域具有巨大的發展潛力。隨着技術的不斷進步和臨牀試驗的深入，越來越多的創新療法有望獲得批准並進入市場。然而，該行業也面臨着諸多挑戰，包括高昂的研發成本、複雜的監管環境以及市場競爭的加劇。此外，生物製藥公司的現金流管理和融資能力也是其能否持續發展的關鍵因素。

高盛表示，基於沃生物製藥主要產品trem-cel 2027年上市並在美國、歐盟和日本的滲透率分別爲65%、50%和55%，預計2035年的峯值銷售額將達到8.83億美元。此外，VCAR33ALLo作爲橋接到移植的AML治療，預計在2028年上市，峯值銷售額爲3.61億美元，治療系統預計在2029年上市，峯值銷售額爲11億美元。高盛給予沃生物製藥的目標價爲0.98美元，並未給出評級。