週二，鋅指核酸酶技術龍頭公司Sangamo Therapeutics股價盤初暴跌超50%。美國醫藥巨頭輝瑞意外終止在開發治療A型血友病的新型基因療法方面的合作。Sangamo在美東時間週一的一份聲明中表示，該公司正在考慮“所有選擇”來繼續開發與商業化這種新型藥物，其中包括尋找新的合作伙伴。

這款試驗性質的藥物在非常關鍵的後期試驗中達到了主要目標，Sangamo表示，輝瑞此前曾表示，預計將於2025年初向美國和歐洲的藥物監管機構提交審批申請。

“我們對輝瑞突然改變想法感到非常驚訝和失望。”Sangamo首席執行官桑迪·麥克雷在電話採訪中表示。他表示，公司是在12月22日前後得知這一決定的。

Sangamo一直面臨資金流動性問題。麥克雷表示，根據該藥物(名爲giroctocogene fitelparvovec)的相關協議，該公司本應獲得高達2.2億美元的里程碑付款。在輝瑞的消息傳出之前，該公司的市值略低於5億美元。

血友病A使人們更容易出血，通常需要終身進行藥物治療。根據市場研究機構TD Cowen的研究報告，至少有十幾種已批准的治療方法。不過，競爭對手之一的BioMarin Pharmaceutical Inc.開發的另一種針對血友病A的基因療法在商業模式上令人失望。

輝瑞在一份電子郵件聲明中表示，經過統籌與分析，該公司認爲“目前患者羣體對額外的基因治療選擇的興趣非常有限”。

在紐約股票市場盤後交易中，輝瑞公司的股價變動不大。由於與新冠相關的治療藥物、新冠疫苗等相關產品銷售額大幅下降，該公司一直在尋找新的藥物創收途徑。

公開資料顯示，Sangamo Therapeutics, Inc. 是一家生物製藥公司，總部位於美國加利福尼亞州，專注於基因編輯、基因轉移和細胞療法等領域。公司利用其先進的生物科技平臺，特別是“鋅指核酸酶(ZFN)”技術，致力於開發針對遺傳性疾病、癌症、免疫系統疾病等的創新療法。

Sangamo的生物科技平臺涵蓋了基因編輯和基因轉移(通過AAV病毒載體)等關鍵技術，目標是治療一系列罕見疾病，包括血友病、鐮狀細胞貧血、β-地中海貧血、神經退行性疾病等。