轉自：醫藥觀瀾

今日（1月2日），中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，吉利德科學（Gilead Sciences）申報的5.1類新藥來那帕韋片和來那帕韋注射液上市申請已獲得批准。公開資料顯示，來那帕韋（lenacapavir）是一款HIV-1衣殼抑制劑，該藥已在歐盟、美國等地獲批上市，用於聯合其他抗逆轉錄病毒藥物治療多重耐藥型HIV感染成人患者。這款長效HIV療法還當選了《科學》雜誌近期公佈的2024年度科學突破。

據吉利德此前新聞稿介紹，來那帕韋將爲對現有療法無有效應答的HIV感染者提供一種每年僅需給藥兩次的全新治療方案。來那帕韋具有300mg片劑和463.5mg/1.5mL注射劑兩種劑型，其中片劑被批准用於治療起始時口服，取決於起始治療選項，可在首劑長效來那帕韋注射之前或之時服用。來那帕韋注射劑只需每半年皮下注射一次。

艾滋病曾經被認爲是無藥可治的致命疾病。隨着高效抗逆轉錄病毒療法，也就是俗稱的“雞尾酒療法”的建立，艾滋病已經成爲可控的慢性疾病。然而HIV病毒感染者仍面臨着未被滿足需求，尤其是那些接受過大量治療且治療選擇有限，並且由於耐藥性或難於堅持複雜治療方案的HIV感染者。由於抗逆轉錄病毒療法服藥種類多、劑量大、頻次多等，而艾滋病患者又往往需要終身服藥以實現長期病毒抑制，用藥依從性成爲患者的一大挑戰。

來那帕韋是一款長效HIV衣殼抑制劑，與大多數抗病毒藥物只作用於病毒複製的一個階段不同，該產品具有多階段作用機制，可以在HIV病毒生命週期的多個階段對其進行阻斷，包括抑制由病毒衣殼介導的HIV-1前病毒DNA的攝取、組裝和釋放，以及病毒衣殼核心的形成，並且對現有的其他藥物類別沒有已知的交叉耐藥性。該產品爲多重耐藥HIV患者（病毒不再對治療產生有效應答）提供了一種長效治療方案。

2022年8月，來那帕韋在歐盟獲得全球首批，用於聯合其他抗逆轉錄病毒藥物治療多重耐藥HIV感染的成人患者。同年12月，該藥又在美國獲批上述適應症。

歐盟委員會（EC）和美國FDA的批准均得到了一項名爲CAPELLA的2/3期臨牀試驗數據的支持。該試驗旨在評估治療那些既往已接受過多種方案的多重耐藥型HIV-1感染者時，來那帕韋聯合一種優化的背景方案的療效。CAPELLA研究的受試者既往接受抗逆轉錄病毒藥物的中位數量爲9種。在這一醫療需求遠未被滿足的患者羣體中，隨機入組使用來那帕韋聯合一種優化的背景方案後的第52周，83%的受試者實現病毒載量檢測不到（＜50拷貝/毫升）。此外，受試者的CD4計數平均增加了83個細胞/微升。CAPELLA研究的主要結果已在《新英格蘭醫學雜誌》發表。

儘管目前的療法還不能夠完全治癒HIV感染，但可以顯著降低患者體內病毒數量，維持患者免疫功能，並且防止HIV病毒傳播。通過抗病毒療法的治療，艾滋病患者能夠達到與普通人相當的預期壽命。本次，來那帕韋在中國獲批上市，將爲中國患者提供一種全新的HIV治療方案。

圖片來源：123RF

值得一提的是，在長效治療HIV感染的適應症獲批後，來那帕韋在預防HIV感染方面的臨牀研究也在今年有了重要進展。2024年7月，來那帕韋一項名爲PURPOSE 1的3期臨牀試驗中期結果登上了《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）期刊。根據論文，該產品在女性中的HIV預防用途上顯示出100%的有效性，相比於每日一次口服療法以及HIV的背景發病率都表現出了顯著的優效性。而根據11月公佈的第二項3期臨牀試驗PURPOSE 2的結果，接受來那帕韋注射的受試者中，高達99.9%未感染艾滋病毒，其預防HIV感染的效果優於現有每日一次的口服療法。目前，FDA已授予來那帕韋用於HIV PrEP的突破性療法認定，一系列全球監管申請預計將在今年年底前開始。

參考資料：

[1]2025年01月02日藥品批准證明文件送達信息. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250102154109161.html

[2] Sunlenca® (Lenacapavir) Receives FDA Approval As A First-In-Class, Twice-Yearly Treatment Option For People Living With Multi-Drug Resistant HIV. Retrieved December 22, 2022 from https://investors.gilead.com/news/news-details/2022/Sunlenca-lenacapavir-Receives-FDA-Approval-as-a-First-in-Class-Twice-Yearly-Treatment-Option-for-People-Living-With-Multi-Drug-Resistant-HIV/default.aspx

[3] 每年僅需給藥兩次的同類首創療法Sunlenca®獲FDA批准，用於治療多重耐藥型HIV感染者. Retrieved Jan 3, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/ijPIyYDVhh7dP-8xJr7TyA

（轉自：醫藥觀瀾）

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責任編輯：郭明煜