智通財經APP獲悉，1月15日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網最新公示，第一三共(DSNKY.US)申報的5.1類新藥鹽酸吡昔替尼膠囊(PLX3397)的上市申請已獲得受理。該產品已經於2024年10月被CDE正式納入優先審評，適用於治療伴有重度病變或功能受限且無法通過手術改善的症狀性腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)成年患者。

公開資料顯示，吡昔替尼(pexidartinib)是一款CSF1R小分子抑制劑，此前已於2019年8月獲得美國FDA批准上市，治療症狀性腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)成人患者。根據FDA彼時的新聞稿介紹，這是其批准的首個治療TGCT的治療方法。

腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)又稱爲色素沉着絨毛結節性滑膜炎，是一種具備局部侵襲性的罕見非惡性腫瘤。它能夠影響滑膜覆蓋的關節、滑囊和腱鞘，導致關節或肢體出現腫脹、疼痛、僵硬，以及活動範圍下降。目前手術是腱鞘鉅細胞瘤的標準療法。然而，對於復發、難治或瀰漫性TGCT患者來說，手術不但難於清除腫瘤，而且可能導致嚴重關節損傷和功能喪失。對於有些患者來說，他們可能會考慮截肢來緩解病痛。

吡昔替尼是一款創新口服CSF1R小分子抑制劑，同時也會抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介導的信號通路是驅動滑膜中異常細胞增生的主要因素。