智通財經APP獲悉，當地時間2月11日，SpringWorks Therapeutics 宣佈，美國 FDA 已批准其 MEK 抑制劑 Gomekli（mirdametinib）上市，用於治療患有 1 型神經纖維瘤病 (NF1) 且有症狀的叢狀神經纖維瘤 (PN) 且無法完全切除的 2 歲及以上成人和兒童患者。新聞稿指出，這是首個也是唯一一個獲批用於治療成人和兒童 NF1-PN 的藥物。該產品是 SpringWorks 從輝瑞(PFE.US)引進的。

本次獲批是基於 Ⅱb 期 ReNeu 試驗的結果，該試驗招募了 114 名年齡 ≥2 歲的 NF1-PN 患者（58 名成人和 56 名兒科患者）。數據顯示，Gomekli 達到了客觀緩解率 (ORR) 的主要終點，成人患者的 ORR 爲 41%（24/ 58），兒童患者的 ORR 爲 52%（29/56）。接受治療的患者腫瘤體積顯著縮小且持久；目標 PN 體積的最佳百分比變化中位數在成人患者中爲 -41%，在兒童患者中爲 -42%。

在成人患者和兒童患者中，分別有 88%、90% 的患者緩解持續時間至少達到了 12 個月；此外，還分別有 50%、48% 的患者緩解持續時間至少達到了 24 個月。根據多個患者報告結果工具的評估，兩組患者的疼痛和生活質量也從基線開始出現並持續顯著改善。