科濟藥業（02171.HK）通用型CAR-T產品再迎新進展。2月10日，科濟藥業宣佈，基於THANK-u Plus平臺開發的通用型BCMA CAR-T，其首例入組患者在第28天訪視療效評估爲嚴格意義上的完全緩解（sCR）和微小殘留病（MRD）陰性。

　　據其介紹，該患者爲復發/難治性多發性骨髓瘤IgA-λ型（R-ISS分期II期），既往曾經接受過3線聯合藥物治療和自體造血幹細胞移植，末次治療後疾病進展入組臨牀試驗。該CAR-T產品計劃用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）或復發/難治性漿細胞白血病（R/R PCL）。

　　或受此消息影響，2月10日，科濟藥業股價開盤後一度漲超12%，最終報收9.66港元/股，漲3.43%。

　　科濟藥業創始人、董事會主席、首席執行官李宗海對時代財經強調，對於研發通用型CAR-T的企業而言，解決核心技術難題纔是關鍵。“藥企不光是跑得快就夠了，更要跑得遠，最終目標還是滿足患者需求。”

　　通用型CAR-T成本有望下降90%

　　作爲國內CAR-T領域的頭部企業，科濟藥業在自體CAR-T和通用型CAR-T領域均有佈局。目前公司共擁有10款CAR-T管線產品。其中，全人源BCMA自體CAR-T細胞產品澤沃基奧侖賽注射液（商品名：賽愷澤）已在中國獲批上市；Claudin18.2自體人源化CAR-T產品舒瑞基奧侖賽注射液（CT041）於2024年年底公佈了中國關鍵II期臨牀試驗的初步陽性結果，有望成爲全球第一款遞交新藥上市申請的實體瘤CAR-T產品。在通用型CAR-T領域，備受關注的CT0590已進入I期臨牀試驗階段，此外還有用於治療急性髓系白血病的KJ-C2320及用於治療實體瘤的KJ-C2114等。

　　由於個性化定製的特性，自體CAR-T生產成本高昂，自上市以來便被冠以“天價抗癌藥”的稱號。目前，國內已上市的六款CAR-T產品均屬於自體CAR-T，定價普遍在百萬元左右。相比之下，通用型CAR-T採用健康志願者提供的T細胞，可提前批量製備，不僅大幅降低了生產成本，還顯著縮短了患者的等待時間。

　　李宗海告訴時代財經，目前，自體CAR-T與通用型CAR-T的製作週期基本相當，但通用型CAR-T可提前批量製備。從當前行業的製作規模來看，從一名健康供體中獲得細胞後，單次可望製備100人份的CAR-T療法，所以人均成本有望比自體CAR-T降低90%以上。

　　一直以來，通用CAR-T面臨的最大挑戰即宿主抗移植物反應（HvGR），它會導致療效持久性不足。由於通用型CAR-T採用異體來源的T細胞，治療後可能引起患者的T細胞、NK細胞攻擊異體CAR-T細胞，導致排異反應，從而影響療效。

　　2024年11月初，科濟藥業在ASH（美國血液學會）年會上公佈的CT0590 I期臨牀試驗數據引發業內關注，其中關於持久性的數據尤其引人注目。試驗數據顯示，CT0590首次人體I期共入組5例受試者，中位隨訪時間爲16.6個月，3例達到客觀緩解，1例達到未確認的客觀緩解（因爲Covid-19的原因，無法及時再評估），其中2例達到嚴格的完全緩解（sCR）。在2例達到sCR的受試者中，1例復發難治的多發性骨髓瘤（RRMM）患者在數據截止日期時的療效持續時間（DoR）超過23個月(仍在持續緩解中，已經達到自體BCMA CAR-T相當的緩解持續時間），1例復發難治的原發性漿細胞白血病（pPCL）患者DoR爲20個月。其對PCL的療效遠超既往報道的自體BCMA CAR-T對PCL的療效（既往報道的自體BCMA CAR-T治療PCL，其患者療效持續時間均小於10個月）。

　　對此，李宗海告訴時代財經，既往通用型CAR-T產品效果不佳的核心原因就在於沒有完全解決宿主抗移植物反應問題，導致產品在輸入患者體內後療效有限。而CT0590的I期數據之所以引發關注，也是因爲2例完全緩解的患者均實現了20個月及以上的持久緩解，這在以往通用型CAR-T報道中是沒有出現過的。

　　李宗海特別指出，這當中，漿細胞白血病目前缺乏標準治療方案，而既往報道的自體BCMA CAR-T治療漿細胞白血病，患者療效持續時間均小於10個月。“雖然目前的案例較少，但CT0590的表現顯示，通用型CAR-T在治療多發性骨髓瘤和漿細胞白血病的療效持久性上可能不遜於甚至有望超越自體CAR-T。”他稱。

　　何時商業化？

　　除了科濟藥業外，過去一年來，包括邦耀生物、成都優賽諾生物在內的藥企相繼宣佈了旗下通用型CAR-T產品的新進展。2024年10月，邦耀生物宣佈其研發生產的全新一代通用CAR-T（BRL-303）成功治療自免疾病，3名風溼免疫性疾病患者在使用後達到長期緩解，相關成果還登上了《Nature》官網頭條。

　　2025年1月，成都優賽諾生物宣佈其自主研發的靶向CD19的通用型CAR-T（UC10 1）於1月11日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）關於新藥臨牀試驗申請（IND）的批准，成爲國內首款通過美國FDA 新藥臨牀試驗申請的通用型CAR-T產品。

　　關於市場何時能等到通用型CAR-T正式商業化，李宗海對時代財經表示，以科濟藥業爲例，公司的目標是今年提交IND，若進展順利，有望在啓動IND臨牀試驗後3～4年獲批上市。

　　另一方面，時代財經注意到，自2024年9月以來，科濟藥業的股價持續走高，算下來，不到半年時間，公司股價已累計上漲197%。這一表現不僅遠超同期醫藥板塊整體走勢，更在生物醫藥領域脫穎而出。

　　談及公司股價上漲，李宗海認爲這只是水到渠成的事情。他指出，免疫細胞治療領域是醫藥賽道的大藍海，但遺憾的是目前已上市CAR-T產品均爲自體，且適應症僅爲血液腫瘤，受衆較小。“一旦企業成功解決異體CAR-T技術，實體瘤的關鍵挑戰等，它將更廣泛地應用於腫瘤，自身免疫性疾病等。市場自然會給予企業應有的價值。否則，股價漲得再好也只是曇花一現。”

（文章來源：時代財經）