2月21日 - ** 基因治療公司MeiraGTx Holdings plc MGTX.O股價盤前上漲13.6%,報7.76美元
* * 該公司稱, 其實驗性基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1的 早期研究 (link) 數據顯示,該療法在治療遺傳性視網膜營養不良症方面具有安全性、有效性和有意義的反應。
** 對出生時失明的幾名兒童進行了基因治療,在小型研究中,經過四周或更長時間後,他們的眼睛顯示出了視力敏銳度
** 該療法顯示功能性視力得到改善,有證據表明該療法可防止視網膜進行性變性,且無嚴重不良反應
** 視網膜營養不良症是由於一種名爲 AIPL1 的蛋白質遺傳缺陷引起的,這種缺陷會導致患者從出生起就出現嚴重的視力障礙。
** 公司稱研究數據已在醫學期刊《柳葉刀》上發表
** 在過去 12 個月中,MGTX 的股價上漲了約 16
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