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近日，根據媒體報道，輝瑞的一位發言人證實，輝瑞正在停止其血友病B基因治療藥物Beqvez的所有的開發和商業化活動。

Beqvez是一款基於腺相關病毒（AAV）載體的基因替代治療，於2024年4月獲得美國FDA批准上市——上市至今還不到一年。

輝瑞放棄Beqvez的原因是“需求疲軟”。

輝瑞表示：“迄今爲止，患者及其醫生對血友病基因療法表現出的興趣有限。”同時，輝瑞發言人證實，自獲批以來，未有商業患者接受過Beqvez治療。

另外，發言人補充道，輝瑞打算將其資源集中在其認爲將對患者產生重大影響的治療方法上，例如最近獲得批准的一種血友病A新藥Hympavzi上。Hympavzi是一種抗組織因子途徑抑制劑（TFPI）。

早有預兆的失敗

實際上，Beqvez最初由Spark Therapeutics開發，輝瑞後於2014年從Spark公司獲得該藥物授權。而Spark公司則是被羅氏所收購。延伸閱讀：Spark在緩緩熄滅

Beqvez獲批上市後，定價爲350萬美元。

此外，基於另外兩款血友病基因治療（CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian）的銷售情況，業內也普遍不看好Beqvez的商業前景。2024年7月，輝瑞桑福德工廠的裁員就被認爲和Beqvez的市場前景相關。

果不其然，Beqvez在更普及的標準護理和存在Hemgenix的競爭挑戰下，至今並未有商業患者爲其付費。

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輝瑞目前正在終止Beqvez的開發，輝瑞表示將與獲得Beqvez治療資格的患者進行溝通，並傳達其決定；而對於在臨牀試驗中接受治療的患者，將繼續支持後續隨訪和監測。

此外，輝瑞已經通知了合作伙伴羅氏/Spark，並正在討論該計劃的下一步最佳行動方案。

輝瑞退出病毒載體基因治療

輝瑞放棄Beqvez的決定，基本上標誌着輝瑞退出了病毒載體遞送的基因代替治療領域。

2023年1月，輝瑞宣佈削減包括病毒載體基因治療在內的罕見病和癌症早期研究，尋求通過授權項目來實現外部化開發，集中資源開發血友病和肌肉萎縮的後期基因治療。

2023年7月，輝瑞將早期研發階段的基因治療賣給了阿斯利康旗下的罕見病部門Alexion。

2024年6月，輝瑞的DMD杜氏肌營養不良症）基因療法PF-06939926臨牀失敗，未達到主要終點。輝瑞隨即放棄了該療法的一切開發。

2024年12月，輝瑞終止了與Sangamo Therapeutics在A型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec的合作，將該基因治療的權益退還給了Sangamo。

2025年2月，輝瑞終止商業化的Beqvez。

至此，輝瑞管線內不再有任何處於臨牀或商業化階段的病毒類基因治療產品，退出了該研發領域。

小結

儘管基因治療在疾病治療領域顯示出可觀的前景，但是在商業模式上，基因治療並未能夠普遍實現成功。

近日，基因治療先驅公司藍鳥更是在連續幾年的掙扎後，最終以1億美元的總價“賣身”，選擇了接受凱雷投資集團與SK資本的聯合收購協議，結束了這家公司的獨立運營。

參考資料：

1.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-beqvez-hemophilia-halt-sales-gene-therapy/740590/

2.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-early-stage-rare-disease-cancer-pare-back/639824/

3.https://endpts.com/pfizer-ends-rollout-of-beqvez-putting-another-dent-in-hemophilia-gene-therapy-field/

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