2025.02.23

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導讀：輝瑞終止B型血友病基因療法Beqvez的全球開發與商業化，該療法去年4月獲FDA批准，定價350萬美元。輝瑞稱患者和醫生興趣有限，自獲批以來無人使用。此前，輝瑞還終止了與Sangamo合作的A型血友病基因療法，並撤回鐮狀細胞貧血療法Oxbryta。此外，羅氏、bluebird bio等也紛紛砍掉或放棄基因治療項目，基因療法商業化面臨嚴峻挑戰。

近日，據外媒報道，輝瑞將終止B型血友病基因療法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的開發和商業化。Beqvez 去年 4 月剛獲 FDA 批准，並自七月起在歐洲上市，以350 萬美元的高昂價格推出。

關於此療法的終止，輝瑞表示，主要原因是“患者和醫生對血友病基因療法興趣有限”。自獲批以來，沒有患者接受過商業化的Beqvez治療。同時，隨着Beqvez退市，輝瑞不再有任何基因治療處於臨牀或商業化階段，但還擁有另一款已上市的長效血友病療法Hympavzi。

其實，輝瑞在基因治療領域早有動作。

2024年12月，輝瑞終止了與 Sangamo Therapeutics 合作的血友病 A 基因療法giroctocogene fitelparvovec（giro-vec），儘管該產品在三期臨牀試驗中取得了積極結果，並即將提交監管申請。

2024年9月，輝瑞撤回市場上的所有批次鐮狀細胞貧血療法 Oxbryta，同時，將終止所有相關臨牀試驗及擴大准入計劃。此次決策源於最新臨牀數據，Oxbryta在鐮狀細胞病患者羣體中的總體效益不再足以覆蓋其風險，特別是血管閉塞危象與死亡率之間的不平衡。

2024年6月，輝瑞的杜氏肌營養不良症（DMD）基因療法fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）則因III期CIFFREO研究未達到主要終點而折戟。

而且，輝瑞在2023年7月已將早期研發階段的基因療法以高達10億美元的價格賣給了阿斯利康旗下的罕見病部門Alexion。

總結

不僅是輝瑞全線退離基因治療，羅氏近年來也連續砍掉基因治療管線，包括收購基因治療公司Spark Therapeutics而獲得的兩款針對A型血友病的基因治療。bluebird bio在其SCD基因療法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）銷售未見起色後，放棄了該項目。CSL的血友病B基因療法Hemgenix的市場推廣也不如預期。同樣，BioMarin的血友病A基因療法Roctavian也面臨銷售緩慢的問題。