Puyaan Singh

路透社2月24日 - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O週一稱，其實驗性基因療法顯示，在11名10個月至16歲因基因突變導致聽力損失的新生兒中，有10名的聽力得到了改善。

該公司補充說，研究中第一個接受Regeneron療法的兒童在10個月大時接受了治療，其聽力得到改善，在大多數與語言有關的聲音頻率上都達到了正常水平。

在耳鼻喉科研究協會第48屆年中會議上公佈的最新數據補充了越來越多的證據，證明這種療法對因OTOF(otoferlin) 基因突變引起的重度耳聾兒童的療效。

其他開發商，如中國的Refreshgene (link) 和禮來公司（Eli Lilly (link) LLY.N）也開發出了在早期試驗中能恢復兒童聽力的療法。

"Regeneron公司基因藥物部門的全球項目負責人Jonathon Whitton說："這是一種極其罕見的疾病。

Otoferlin是一種存在於耳內毛細胞中的蛋白質，耳內毛細胞通過振動將聲音信號傳遞給大腦。惠頓說，這種療法的原理是通過DNA編碼發送指令，讓細胞產生Otoferlin蛋白。

Regeneron公司說，在11名至少接受過一次治療後評估的兒童中，有10名兒童在不同分貝水平上的聽力都有所改善。

此外，在接受24周評估的5名患者中，有3人的聽力改善到 "接近正常 "或 "正常 "水平。

Regeneron 說，第一位患者在用藥 48 周後，在沒有視覺提示的情況下，能在對話中正確識別出包括 "媽媽"、"餅乾 "和 "飛機 "在內的單詞。

Regeneron 去年曾表示，該療法幫助第一名患者在 24 周內達到正常聽力水平，第二名兒童在 6 周時聽力有所改善。

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