2月28日，全球迎來了第18個國際罕見病日，據統計，全球約有3.5億人受到罕見病的困擾，而罕見病患者的醫療救助問題長期備受社會矚目。由於疾病的罕見性、治療費用的高昂以及藥物可及性的限制，許多家庭因此陷入“因病致貧”的艱難境地。

　　爲應對這一挑戰，水滴公司在去年罕見病日啓動了“罕見病關愛計劃”，通過“水滴籌+公益基金+聯合藥企保障罕見病患者用藥”的創新多方救助模式，持續關注並幫助罕見病患者。截至目前，已有超過7.3萬罕見病患者在水滴籌平臺上發起個人求助，得到了5368萬愛心人士的慷慨捐助，籌款總額接近17億。

　　貴州省的李雪，一位90後母親，她的孩子小然在2021年被診斷出患有黏多糖貯積症，這是一種罕見病。爲了給孩子治病，李雪歷經艱辛，不僅賣掉了房子，還借遍了親朋好友，揹負上了沉重的外債。由於罕見病的特殊性，許多藥物並不在醫保報銷範圍內，因此醫生向李雪推薦了水滴籌。在水滴籌的幫助下，李雪兩次籌款共獲得7萬多善款，上千名愛心人士伸出援手。此外，還有音樂老師和美術老師得知小然的情況後，主動提出免費爲他上課，這些來自陌生人的善意不僅給予了李雪力量，也溫暖了小然的心。

　　小然今年7歲，熱愛唱歌，渴望上學。他時而會在醫護人員面前唱歌跳舞，展現出活潑的一面，但也會因疾病而情緒低落。李雪希望更多人能夠關注罕見病，幫助這些孩子走出困境。在水滴籌平臺上，像小然這樣患有黏多糖貯積症的孩子主要集中在4-10歲，他們共獲得了超過45萬愛心人士的捐助，籌款總額超過1400萬。此外，神經母細胞瘤、黑色素瘤、膠質母細胞瘤、免疫性腦炎、漸凍症、血友病、淋巴瘤等也是通過水滴籌發起求助最多的罕見病病種。

　　水滴公司在罕見病救助方面不斷探索和實踐。2023年，水滴公司依託“海惠幫”平臺，聯合政府和慈善組織，針對重型地中海貧血患者開展專項救助幫扶，爲無力承擔長期治療的造血幹細胞移植患者和需要持續輸血的患者提供救助。截至2024年10月，“海惠幫”線上救助已發起申請2324名大病患者，其中1332名患者獲得救助，多層次醫療救助資金共計2862.69萬元。

　　同時，水滴公益自2020年起與北京病痛挑戰公益基金會合作，探索罕見病患者醫療費用多方共付和創新服務方案。在浙江、山西、山東、江蘇四省開展罕見病醫療援助工程地方專項，爲罕見病羣體提供醫療資源轉介、醫保政策信息、最新藥物進展、個案資金援助等全方位支持。截至2024年12月，水滴公益聯合病痛挑戰基金會共援助470名罕見病患者，涉及40個病種，撥付救助金超過665萬元。

　　此外，水滴公司的醫藥服務業務——翼帆醫藥，也致力於罕見病的救治工作。過去一年，翼帆醫藥將特發性肺纖維化領域作爲重點，聯合多家藥企尋找新的治療方法和藥物，以延緩疾病進程。截至目前，已累計服務185名罕見病患者，併成功幫助他們入組到合適的臨牀試驗。

（文章來源：南方都市報）