智通財經APP獲悉，Protagonist Therapeutics(PTGX.US)與武田(Takeda)今天宣佈了3期研究VERIFY的初步積極結果。分析顯示，該研究達到主要終點以及所有四個關鍵次要終點，其潛在「first-in-class」療法rusfertide作為標準治療的附加方案，使得近80%真性紅細胞增多症(PV)患者不再需要接受放血治療。

PV患者發生致命性心血管事件和血栓形成的風險增加。許多PV患者需要定期接受放血治療，通過移除血液來控制因紅細胞過多而引起的血容量升高，同時還需接受細胞減少療法。定期放血治療可能會給患者帶來治療負擔，並加劇包括嚴重疲勞、視力障礙和缺鐵在內的症狀，進而影響患者的生活質量。當前治療指南建議，將血容量降低至45%以下是PV患者的主要治療目標。

分析顯示，研究達成主要終點。在20至32周期間，rusfertide治療組的臨牀應答率為77%，顯著高於安慰劑組的33%(p<0.0001)，試驗主要終點定義為患者無需接受放血治療。此外，試驗亦達成首個關鍵次要終點(即歐盟監管機構預設的主要終點)。在0至32周期間，rusfertide組患者的平均放血次數為0.5次，而安慰劑組為1.8次(p<0.0001)。而在另外三個預設的關鍵次要終點，包括血容量控制以及疲勞評估指標等結果，也均達到了統計學顯著性。