智通財經APP訊，中國生物製藥(01177)公佈，該集團自主研發的國家1類創新藥“羅伐昔替尼(Rovadicitinib)”用於治療慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的Ib/IIa 期臨牀研究結果已發表於國際血液學領域頂級期刊《血液》(Blood，IF:21.0)。

羅伐昔替尼是全球首個兼具JAK和ROCK雙重抑制機制的口服小分子抑制劑，靶向JAK1/2和 ROCK1/2，具有抗炎和抗纖維化的雙重作用。該藥物在治療cGVHD、骨髓纖維化、噬血細胞綜合症等疾病中均展現出治療潛力。

該研究共納入44例受試者，其中10mg每日兩次(bid)組29例，15mg bid組15例。研究結果顯示，羅伐昔替尼耐受性良好，兩個劑量組均未出現劑量限制性毒性，且未發生與羅伐昔替尼相關導致停藥的不良事件。最常見的血液學不良事件是貧血(發生率爲38.6%，其中≥3級發生率4.6%)。

研究總體人羣的最佳總體緩解率(BOR)爲86.4% (95%置信區間(CI) 72.6-94.8)，兩個劑量組之間無差異。此外，在糖皮質激素難治性隊列中，BOR爲72.7% (8/11)，在糖皮質激素依賴性隊列中爲 90.9% (30/33)。無論先前接受過何種治療，所有受累器官均有緩解表現。12個月無失敗生存率(FFS) 爲85.2% (95% CI，64.5-94.3)。接受羅伐昔替尼治療的88.6%的受試者減少了糖皮質激素的劑量。 59.1%的受試者cGVHD相關症狀得到改善。

羅伐昔替尼在cGVHD人羣中展現出優異的臨牀緩解率、良好的耐受性，同時可以改善糖皮質激素難治性或依賴性cGVHD患者的生活質量，並降低對糖皮質激素劑量的需求。

據悉，JAK和ROCK是調控免疫反應和纖維化進程的兩大關鍵信號通路。羅伐昔替尼通過全球首創的雙重抑制作用，同步阻斷異常免疫激活和纖維化進程，在cGVHD患者中表現出優異的疾病控制率，爲患者提供安全有效的治療選擇。此次研究獲《血液》權威認證，不僅印證了藥物的科學價值，更爲cGVHD 患者提供了全新的治療選擇。

該集團已於2024年7月向中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)遞交羅伐昔替尼用於治療中高危骨髓纖維化的上市申請，並於2024年10月啓動羅伐昔替尼用於治療中重度cGVHD的III期臨牀試驗。此外，該集團已於2025年1月獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批准在美國開展羅伐昔替尼用於治療cGVHD的II期臨牀試驗。該集團將加速羅伐昔替尼的全球臨牀開發，推動該產品儘快上市，填補臨牀空白，造福廣大患者。