重症肌無力（MG）

MG發病機制

重症肌無力（MG）是一種由乙酰膽鹼受體抗體介導的一種獲得性神經-肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙的器官特異性自身免疫性疾病，臨牀表現爲全身骨骼肌波動性無力與易疲勞，活動後加重，休息後好轉；具體症狀可表現爲呼吸困難、吞嚥困難、語言和視力受損。

在NMJ，神經通過釋放神經遞質（i.e乙酰膽鹼）與肌肉上的受體相互作用，刺激肌肉收縮。乙酰膽鹼受體（AChR）抗體是最常見的致病性抗體，可在約85%的MG患者的血清中檢測到，這些抗體會與NMJ突觸後膜處的AChR結合，形成膜攻複合物（MAC），最終導致AChR破壞，NMJ傳導障礙，從而不能產生足夠的終板電位引發肌肉收縮。另外15% MG患者的發病機制則爲肌肉特異性激酶（MuSK）抗體與MuSK結合，抑制突觸後AChR簇聚集，導致神經肌肉傳遞失敗。

MG的全球患病率約爲15~25/10萬，發病率爲0.4~1.0/10萬。約85%的重症肌無力患者爲全身型（gMG）。MG在各個年齡階段均可發病，在30歲和50歲左右呈現發病雙峯；在中國，兒童及青少年MG（JMG）構成第3個發病高峯。2020年，一項以國家衛生健康委員會醫院質量監測系統數據庫爲基礎的研究顯示，中國MG發病率爲0.68/10萬，70~74歲年齡組人羣發病率最高。住院病死率爲14.69‰，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。患者平均住院日爲8天，住院費用中位數爲6859元，醫保覆蓋率爲67.4%。

風險提示

臨牀進度不達預期

競爭格局變動

銷售不及預期