智通財經APP獲悉，阿里拉姆製藥公司(ALNY.US)爲旗下一款重磅的心臟病藥物贏得了擴大適應症的正式批准，這可能是這家成立23年的美國生物科技公司迄今爲止最大規模的利好因素，並使其與美國最大規模醫藥公司之一的輝瑞公司(PFE.US)展開激烈競爭。據瞭解，阿里拉姆製藥公司在一份最新聲明中表示，其藥物Amvuttra已獲批用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(即ATTR-CM)。

Amvuttra於2022年獲批用於治療一種相關聯的神經性質疾病，現在將可用於治療ATTR-CM。這是一種進行性疾病，當蛋白質發生畸變並在心臟中積聚時就會發生。

數據統計顯示，美國每年約有5,000至7,000人被診斷爲ATTR-CM，但多家制藥公司表示，這種疾病的確診數量和規模在很大程度上仍未被診斷髮現，爲多家競爭者創造了重大市場機遇。阿里拉姆製藥公司表示，約80%的患者甚至不知道自己患有這種疾病。

美國醫藥巨頭輝瑞目前僅憑藉其ATTR-CM藥物Vyndamax和Vyndaqel每年就賺取大約50億美元，是阿里拉姆製藥公司全年銷售額的足足兩倍多，季度業績方面，阿里拉姆製藥公司Q4季度銷售額僅僅約6億美元。另一知名生物科技公司BridgeBio製藥公司(BBIO.US)則在去年11月正式獲得了另一種競爭藥物Attruby的批准。

市場研究資料顯示，Amvuttra 是一款利用 RNAi(RNA干擾)技術的治療藥物，其作用機制在於通過靶向降低肝臟中轉甲狀腺素蛋白(TTR)的生成，從而減少異常摺疊的 TTR 蛋白在心臟中沉積，達到治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)的效果。RNAi 技術直接減少 TTR 蛋白的總量，理論上能根本性改善病理過程。

輝瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel這兩款藥物則均爲TTR穩定劑，主要作用是結合到TTR四聚體上，穩定其結構，防止其解離爲單體。因爲 TTR 蛋白解離爲單體後容易發生異常摺疊，進而形成澱粉樣纖維，導致心肌病變。因此，Vyndamax 和 Vyndaqel 的主要原理在於阻斷這一關鍵解離過程，延緩或阻止病情進展。

如果 Amvuttra 獲得批准併成功推向市場，將提供與輝瑞現有產品截然不同的治療機制。兩種機制分別側重於“減少蛋白生成”與“穩定蛋白結構”。這意味着在 ATTR-CM 的治療領域，醫生和患者將擁有更多選擇，競爭格局也將從單一產品優勢轉向多機制並存。

對於輝瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel 來說，其產品組合中僅依賴TTR穩定劑的局面將面臨打破，市場將呈現多種治療選擇，競爭無疑將更加激烈。Amvuttra 的批准意味着治療 ATTR-CM 的市場上將出現新的、具有替代性作用的產品，利用RNAi技術降低TTR生成，與輝瑞的TTR穩定劑形成競爭。

有生物科技領域分析人士表示，阿里拉姆製藥公司旗下Amvuttra獲批用於治療ATTR-CM，意味着輝瑞在治療該疾病領域的領軍者地位將面臨最強挑戰勢力，畢竟阿里拉姆製藥公司無論是市值規模還是產品、業務管線和市場規模、研發團隊規模，都比生物科技公司BridgeBio製藥公司龐大得多。

不止一位分析人士表示，如果 Amvuttra的臨牀數據證明其療效和安全性強於TTR穩定劑，則輝瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel 將面臨更大的市場競爭壓力，輝瑞未來在這一領域可能不再能夠獨享巨大的市場份額，而需要與新的治療機制展開激烈競爭。

因此，來自加拿大的知名投資機構RBC Capital Markets在Amvuttra獲得擴大適應症的正式批准後上調該機構對於阿里拉姆製藥公司未來12個月的目標股價，從310美元上調至330美元，截至週四收盤，阿里拉姆製藥公司股價收於253美元附近。