Deena Beasley

路透3月21日 - 基因療法有可能治癒鐮狀細胞病等罕見疾病，但由於一些新療法的銷售業績不佳，早期投資者紛紛轉向肥胖症和癌症等回報更高的領域。

去年，一些製藥公司退出了該領域，包括輝瑞公司（Pfizer <PFE.N>），該公司最近停止銷售其治療血友病的基因療法 (link)，每名患者的價格爲350萬美元。藍鳥生物（Bluebird Bio）是一家基因療法先驅，曾價值近100億美元，上個月以3000萬美元的價格 (link) 出售給了私募股權公司。

根據路透DealForma的數據分析，到2024年，基因療法和基因編輯產品的開發商在39輪風險投資中籌集的資金不到14億美元。到2023年，他們在60筆交易中籌集了35億美元，比該行業在2021年122筆交易中籌集的82億美元峯值下降了57%。

安永全球生命科學交易負責人蘇賓·巴拉爾（Subin Baral）表示：“需要更好的、更便宜的方法來製造這些複雜的產品”，以使投資者對基因治療重新產生興趣。

諾華（NOVN.S）等公司表示將繼續開展基因治療研究。在美國，超過95%患有罕見神經肌肉疾病脊髓性肌肉萎縮症的嬰兒現在接受其Zolgensma基因治療，該療法正在爲年齡較大的兒童開發。

Vertex Pharmaceuticals VRTX.O的首席運營官Stuart Arbuckle表示，該公司繼續爲患有鐮狀細胞病的患者提供Casgevy治療 (link)。

他說，這種療法2014年的銷售額僅爲1000萬美元，之所以繼續研發，是因爲公司相信基因編輯可以爲這種致殘性疾病患者提供最佳解決方案。

基因療法是一種一次性治療過程，通過插入經過改造的基因來彌補有缺陷的基因或改變患者細胞產生蛋白質的方式。該過程非常複雜，患者通常需要住院治療，但保險的覆蓋範圍並不明確。

美國食品和藥物管理局（FDA）支持這些突破性療法，這些療法的價格高達數百萬美元。

美國食品藥品監督管理局（FDA）生物製劑評估與研究中心主任彼得·馬克斯（Peter Marks）告訴路透，他相信包括科學挑戰、生產困難和基因療法實際應用在內的“減速帶”問題將得到解決。 “我們需要簡化監管流程……結合生產方面的改進，制定一攬子措施來降低成本，使其不再成爲成本障礙，”馬克斯在本月早些時候表示。“我希望有一個團隊在未來幾年裏繼續致力於這項工作。”

即使獲得批准，安全問題仍令人擔憂。Sarepta Therapeutics SRPT.O本週表示，一名16歲男孩在接受該公司針對一種罕見肌肉萎縮症的基因療法治療 (link) 數月後，因急性肝衰竭死亡。

與此同時，減肥藥預計將在未來幾年內實現1500億美元的年銷售額 (link)，因爲新型高效藥物引發了巨大的 需求。去年，肥胖症治療藥物吸引了17.5億美元的風險投資，幾乎是2023年6.3億美元總額的三倍。

總體而言，全球生物製藥風險投資從2023年的232億美元增至2024年的270億美元。根據DealForma的數據，癌症仍是最大的領域，達到103億美元。

經濟和政策困境 與可大量生產並大規模分銷的傳統藥物不同，基因療法更具個性化，需要專門的設備和細胞處理材料。

波士頓諮詢集團生物製藥部門負責人普里亞·錢德蘭（Priya Chandran）表示：“人們相信基因療法能夠帶來希望。由於整體經濟和政策環境存在問題，投資正在減少。”

細胞和基因治療行業的行業貿易組織再生醫學聯盟表示，隨着新的試驗數據不斷湧現，預計投資將重新活躍起來。

ARM發言人斯蒂芬·馬約斯（Stephen Majors）表示：“隨着基因治療領域的發展，大型生物製藥公司將繼續投資，以治療患者羣體更大的疾病。

輝瑞公司上個月停止銷售其治療乙型血友病的基因療法Beqvez時稱，需求疲軟。該公司早在2023年就退出了早期基因療法研究，去年在後期試驗結果令人失望後放棄了肌肉萎縮症基因治療的研究。

藍鳥公司在美國銷售三種基因療法，包括治療鐮狀細胞病的Lyfgenia，與Vertex和CRISPR Therapeutics的CRSP.BNCasgevy競爭。

輝瑞和藍鳥公司沒有立即回應置評請求。

隨着大型製藥公司面臨暢銷藥市場獨佔權即將喪失的局面，昂貴的基因療法能夠持續發揮療效並得到患者、醫生和保險公司認可這一證據變得愈發重要。

摩根士丹利預計，到2025年，美國大型生物製藥公司的收入中約有1750億美元（佔總收入的35%）將在十年內失去專利保護。

安永的巴羅爾表示：“公司正在努力加快投資速度，以便爲產品線補充庫存，填補缺口。這些是資本配置的選擇。”

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