在第 9-16 段中補充了藥物試驗的詳情和該疾病的背景情況

Sneha S K

路透社3月26日 - 美國食品和藥物管理局週三批准了Soleno Therapeutics公司治療一種罕見遺傳性疾病的SLNO.O藥物，使其成爲首個可用於治療有強烈和持續飢餓感的患者的藥物。

這種藥物名爲Vykat XR，可治療食慾亢進症，這是普拉德-威利綜合徵的標誌性症狀。普拉德-威利綜合徵是一種遺傳性疾病，由15號染色體上的全部或部分缺失引起，影響基因表達的調控，即基因的開啓和關閉方式。

這種使人衰弱的疾病影響着美國約 5 萬人的日常生活，如飲食、行爲和情緒。

從 2025 年 4 月起，Soleno 計劃在美國爲 4 歲及以上患有多食症的 PWS 患者提供這種藥物。該公司表示，這種藥物的年平均成本爲 46.62 萬美元，並將根據患者的體重來決定劑量。

該綜合徵的症狀會立即出現，嬰兒出生時肌肉張力低下，無法進行母乳餵養。隨着患者年齡的增長，兒童會出現食慾亢進，即使在飯後也會感到飢餓難耐。這種情況最早可能發生在四歲，但平均來說，大約從八歲開始，然後一直持續到成年。

食慾增加會導致體重迅速增加，如果不加以控制，還會導致肥胖以及呼吸困難和心臟病等相關問題。該公司估計，該病患者的平均壽命在 21 至 29 歲之間。

該藥物是一種每日一次的口服藥物，旨在通過減少一種已知能調節食慾的肽的分泌來靶向大腦中的特定通路，從而幫助減少多食症。

期待已久的批准

期待已久的批准是在美國食品及藥物管理局對該藥物進行了延長審查，並對其療效進行了後期試驗後獲得的，結果喜憂參半。此次批准是基於一項研究和一項隨機撤藥研究的數據。

在涉及 127 名患者的後期試驗中，該藥物有助於減輕嚴重食慾亢進患者的強烈飢餓感。不過，與研究中的安慰劑組相比，該藥物在多食症方面並沒有顯示出明顯的統計學變化。

對完成後期試驗的患者進行的一項長期跟蹤研究顯示，該藥物在治療至少一年後可明顯減輕多食症。

來自明尼蘇達州明尼阿波利斯市的 21 歲 PWS 患者賈斯蒂斯-費斯（Justice Faith）說，她 "非常興奮"，因爲她很快就能找到一種治療多食症的方法。"她在獲批前通過電子郵件發表的聲明中說："我和所有患有 PWS 的人一樣，患多食症的經歷與其他人不同。

PWS患者在童年前後對食物的興趣和意識增強，焦慮感普遍上升。多食還會導致一系列與食物有關的破壞性行爲，包括攻擊性尋食。

"有很多關於食物的問題，'我們什麼時候喫午飯？你確定現在是喫午飯的時間嗎？"佛羅里達大學兒科內分泌學教授詹妮弗-米勒（Jennifer Miller）說，"就是不停地問。她也是 Vykat XR 試驗的主要研究者。

"26 年前，當我剛開始從事這項工作時，其中一位病人對我說：'想象一下你有生以來最飢餓的時候。我一直都是這種感覺。我從來沒有喫過東西的感覺。米勒說："這就是爲什麼我開始(治療病人)，因爲這句話。

國際普拉德-威利綜合徵組織（International Prader-Willi Syndrome Organisation）主席安東尼-霍蘭（Anthony Holland）說，國際普拉德-威利綜合徵組織將與該公司以及其他全球衛生機構密切合作，在全球範圍內擴大該藥物的使用範圍。"霍蘭說："我們組織的任務之一就是爲更廣泛地使用這種藥物而奔走呼號。

(爲便利非英文母語者，路透將其報導自動化翻譯爲數種其他語言。由於自動化翻譯可能有誤，或未能包含所需語境，路透不保證自動化翻譯文本的準確性，僅是爲了便利讀者而提供自動化翻譯。對於因爲使用自動化翻譯功能而造成的任何損害或損失，路透不承擔任何責任。)