第 3 段增加了背景，第 6 段增加了更多細節，第 7 段引用了首席執行官的話，第 8 段增加了分析師評論

Christy Santhosh/Kamal Choudhury

路透社3月28日 - PTC Therapeutics PTCT.O週五表示，由於歐盟委員會經過長期審查後決定不再延長其上市 許可，該公司的遺傳性進行性肌肉萎縮症藥物將不再在歐盟銷售。

歐盟委員會的這一決定支持了歐盟衛生監管機構顧問小組2023年對Translarna的否定意見，該意見後來在去年1月 (link)。

2024年5月，歐盟監管機構要求該小組重新評估 (link) ，並 "進一步考慮全部證據，包括來自患者登記處的數據和真實世界的證據"。

Translarna 於 2014 年在歐盟獲得有條件批准，成爲治療杜氏肌營養不良症(DMD) 表達 "無義突變"（過早終止基因翻譯成蛋白質）的唯一可用療法。

這種藥物旨在促進一種名爲 "肌營養不良蛋白"（dystrophin）的蛋白質的生成，缺乏這種蛋白質會導致 DMD 患者肌肉衰弱。

PTC 說，歐盟委員會表示，歐盟內部的個別國家可以利用歐盟指令中的某些條款，允許繼續使用這種藥物。

"首席執行官馬修-克萊因（Matthew Klein）說："我們期待着逐個國家開展工作，在可能的情況下提供商業藥物。

加拿大皇家銀行資本市場（RBC Capital Markets）分析師布萊恩-亞伯拉罕斯（Brian Abrahams）表示，該公司認爲，通過採取各種措施，歐盟國家大約 25% 至 35% 的 Translarna 收入可以得到維持。

Translarna尚未在美國獲得批准，2016年和2017年曾被美國食品和藥物管理局拒絕，因爲該機構要求再進行一次試驗以 "提供實質性的有效性證據"。

這家總部位於新澤西州的公司股價在早盤交易中下跌了1.4%。

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