智通財經APP獲悉，日前，美國FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA療法Amvuttra(vutrisiran)擴展適應症，治療ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，基於Alnylam的增強穩定化學(ESC)-GalNAc偶聯遞送平臺設計，增加了效力和代謝穩定性。在3期臨牀試驗中，它將患者的全因死亡率和複發性心血管事件的風險降低了28%(HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01)。新聞稿指出，vutrisiran是可同時治療ATTR澱粉樣變性患者的多發性神經病(polyneuropathy)和心肌病的首款FDA批准療法。
GalNAc技術是推進siRNA療法肝臟遞送的突破性技術。它通過將與肝臟細胞表面高度表達的唾液酸糖蛋白受體(ASGPR)結合的GalNAc分子和siRNA分子偶聯，促進siRNA分子被肝細胞吸收，增強siRNA分子的肝臟特異性遞送。
基於GalNAc偶聯的遞送技術問世以來，已經在siRNA藥物開發領域得到廣泛應用。
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