3月28日，美國醫藥巨頭禮來所推出的阿爾茨海默症藥物Kisunla未能獲得歐洲監管機構的正式批准，監管機構認爲該藥物的益處無法抵消其可能導致致命腦出血的風險。

禮來公司此前曾尋求該藥物用於早期阿爾茨海默症的正式批准。不過，歐盟官方的藥品監管機構——歐洲藥品管理局(EMA)藥物審查委員會的這一建議仍需等待歐盟委員會的最終決定。

據瞭解，審查委員會指出該藥物存在被稱爲ARIA(澱粉樣蛋白相關影像學異常)的重大副作用，這種副作用涉及腦部腫脹和潛在大出血風險。委員會特別提到有三名接受該藥物治療的患者死亡。

根據昨日發佈的監管意見，禮來公司有15天時間可以要求歐洲藥品管理局重新審查。

在美國市場開盤前的交易中，禮來公司股價下跌約1.3%，成交量相對清淡。

禮來所推出的阿爾茨海默症治療藥物Kisunla(通用名donanemab-azbt)是一款基於β澱粉樣蛋白(Aβ)假說的抗Aβ單克隆抗體療法。其基本原理在於：Kisunla能夠與大腦中沉積的β澱粉樣蛋白斑塊中特定的亞型(例如N3pG)特異性結合，從而促進這些斑塊的清除。大量研究表明，Aβ斑塊在阿爾茨海默症的發病中起着關鍵作用，當斑塊積聚到一定程度時，會觸發一系列下游病理事件(如tau蛋白病理、神經炎症等)，導致神經元受損和認知功能下降。

ARIA主要表現爲大腦局部的暫時性腫脹(ARIA-E)或微出血(ARIA-H)，這是由於單抗在清除斑塊過程中，可能導致血管壁中Aβ的急速釋放或重新分佈，進而引起血管內外液體平衡紊亂。多數情況下，ARIA是無症狀的，但在部分患者中，可能出現頭痛、眩暈，嚴重時甚至危及生命。

歐洲監管機構認爲，Kisunla在治療早期阿爾茨海默症患者時雖然在清除Aβ斑塊上顯示出一定療效，但其引發的ARIA風險(例如，臨牀試驗中觀察到的高達36.8%的ARIA發生率及1.6%的嚴重至危及生命的ARIA事件，且在部分高風險亞組中風險更高)可能會使其潛在益處不足以抵消安全風險。