禮來公司$(LLY)$周日公布了其小干擾RNA (siRNA)候選藥物lepodisiran的2期積極結果。試驗結果顯示，服用最高劑量的候選藥物後，該藥物將心臟病遺傳風險因素的水平降低94%。

Lepodisiran旨在降低一種靶向脂蛋白(a)(也稱：Lp(a))的產生，這是一種導致心臟病的遺傳風險因素。一些患者的Lp(a)水平持續較低近1.5年。二期試驗達到主要終點：最高測試劑量(400毫克)治療後60至180天內，lepodisiran使脂蛋白(a)水平平均顯著降低93.9%，達到主要終點。接受16毫克和96毫克lepodisiran劑量組的受試者，同期脂蛋白(a)水平分別降低40.8%和75.2%。

禮來公司負責糖尿病、肥胖和心臟代謝研究的集團副總裁Ruth Gimeno說：「長期以來，降低高脂蛋白(a)患者的遺傳性心血管風險一直是一個嚴重未滿足的需求。這些結果為長期、持久的治療選擇提供了希望。我們將繼續在正在進行的3期心血管效果試驗中評估lepodisiran的潛在益處。」