智通財經APP獲悉,2025年3月30日,禮來(LLY.US)宣佈了lepodisiran在2期臨牀研究中取得積極結果。Lepodisiran是一種在研的小干擾RNA(siRNA)療法,旨在降低脂蛋白(a) [Lp(a)]的產生。Lp(a)是遺傳性心臟病的危險因素。在2期ALPACA研究中,在最高測試劑量(400mg)治療後的第60天至第180天期間內,lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%,達到了研究主要終點。接受lepodisiran 16mg和96mg劑量的參與者在同一時間內,其Lp(a)水平分別降低了40.8%和75.2%。
Lepodisiran還達成多項次要終點。在爲期近18個月的研究中,所有評估時間點均顯示,在接受lepodisiran三個測試劑量(16mg、96mg或400mg)的單次或兩次給藥後,均顯示Lp(a)水平的降低。ii該研究設計爲在基線和第180天時各給藥一次lepodisiran(16mg、96mg或400mg),另設一組在基線時給藥lepodisiran 400mg,在第180天給予安慰劑。額外劑量的lepodisiran效果尚未確定。
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