日本京都大學等機構研究人員在新一期美國《科學進展》雜誌上發表論文說，他們研發出一種低分子化合物，口服後能修復RNA(核糖核酸)錯誤剪接，從而爲治療法佈雷病等基因突變引發的罕見遺傳病提供新思路。
研究人員說，這一成果不只是侷限於法佈雷病，也有可能應用於RNA錯誤剪接所導致的其他遺傳病。這種化合物可以口服並有效地遞送到心臟組織，有望在症狀出現前預防性治療相關疾病。
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