根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網以及公開資料梳理，本週（4月14日~4月19日），有10款1類創新藥首次在中國獲得臨牀試驗默示許可（IND）。這些產品涵蓋了小分子、抗體偶聯藥物（ADC）、基因療法、細胞療法等類型，擬定適應症涵蓋晚期實體瘤、1型糖尿病、脊髓損傷，以及杜氏肌營養不良（DMD）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症等。

翰森製藥(03692)：HS-10529片

作用機制：KRAS G12D小分子抑制劑

適應症：KRAS G12D突變的晚期實體瘤

翰森製藥1類新藥HS-10529片獲批臨牀，擬開發治療KRAS G12D突變的晚期實體瘤（胰腺癌、結直腸癌、非小細胞肺癌等）。根據翰森製藥新聞稿介紹，這是該公司研發的一種靶向KRAS G12D的小分子抑制劑，具有高度選擇性。臨牀前藥效試驗表明，HS-10529具有良好的臨牀前藥效活性、藥代動力學特徵和安全性。

此外，翰森製藥本週還有另外兩款1類新藥首次在中國獲批IND，但尚未從公開渠道查詢到該產品的具體作用機制。它們分別爲：HS-20118片，擬開發治療中重度斑塊狀銀屑病；HS-10542膠囊，擬開發治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症。

康弘生物(002773.SZ)：注射用KH815

作用機制：TROP2靶向雙載荷ADC

適應症：晚期實體瘤

康弘藥業1類新藥注射用KH815獲批臨牀，擬開發治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一種具有抗耐藥潛力的靶向TROP2的新型雙載荷（dual-payload）抗體偶聯藥物（ADC），由人源化的IgG1抗體（hRS7）組成，該抗體直接針對TROP2，結合拓撲異構酶I抑制劑（TOP1i）和RNA聚合酶II抑制劑（RNA POL IIi）。KH815的雙載荷使其能夠同時抑制RNA合成和誘導DNA雙鏈斷裂，具有雙效協同機制。此外其還能降低P-gp和HSP70蛋白的表達，克服耐藥，增加細胞對化療藥物的敏感性。該產品於今年3月在澳大利亞獲批1期臨牀研究。

信達生物(01801)：IBI3020

作用機制：CEACAM5靶向雙載荷ADC

適應症：晚期或轉移性實體瘤

信達生物1類新藥IBI3020獲批臨牀，擬開發治療不可切除、局部晚期或轉移性實體瘤。根據信達生物公開資料，這是一款靶向CEACAM5的雙載荷ADC。該產品已經在Dxd耐藥腫瘤模型中顯示療效，信達生物擬開發該產品用於治療腸癌和非鱗狀非小細胞肺癌等實體瘤。

信念醫藥：BBM-D101注射液

作用機制：AAV基因治療藥物

適應症：DMD

信念醫藥在研的1類新藥BBM-D101注射液獲批臨牀，擬開發治療杜氏肌營養不良（DMD）。根據信念醫藥新聞稿介紹，這是一款腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。通過單次靜脈輸注，基於工程化AAV載體，將優化的基因表達盒遞送到全身肌肉，以期實現“一次給藥、長期有效”地治療DMD。該產品使用了工程化衣殼，其肌肉組織遞送效率更高，臨牀擬用劑量較低，有望具有良好的安全性。本次獲批的臨牀研究旨在評估靜脈輸注BBM-D101注射液在4~9歲DMD男孩中的安全性和有效性。

智新浩正：異體人再生胰島注射液（E-islet 01）

作用機制：異體通用型再生胰島產品

適應症：1型糖尿病

根據智新浩正新聞稿介紹，E-islet 01爲異體通用型再生胰島產品，是利用細胞重編程和定向分化等前沿技術將健康供體來源的血液細胞轉化爲內胚層幹細胞，再以內胚層幹細胞爲原材料定向製備的再生胰島，其具備與健康胰島一致的結構和功能，能夠通過實時感知血糖變化精準分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長抑素等一系列內分泌激素，從而維持血糖穩態。該產品本次獲批臨牀的適應症爲1型糖尿病。

士澤生物：XS228細胞注射液

作用機制：通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液

適應症：亞急性期脊髓損傷（SCI）

士澤生物1類新藥XS228細胞注射液獲批臨牀，擬開發治療亞急性期脊髓損傷（SCI）。根據士澤生物公開資料，這是其開發的通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液。該藥已經於今年2月在美國獲批臨牀，適應症爲“漸凍症”（肌萎縮側索硬化症/ALS）。

百利藥業(688506.SH)：注射用BL-M09D1

作用機制：ADC

適應症：局部晚期或轉移性實體瘤

根據百利天恆公告介紹，BL-M09D1是一款ADC藥物，與BL-B01D1（EGFR×HER3雙抗ADC）出自同一小分子技術平臺、且共享同一“連接子+毒素”平臺，其適應症爲晚期實體瘤。

人福創新藥物研發中心(600079.SH)：HWS116注射液

作用機制：生物製品1類新藥

適應症：晚期實體瘤

人福醫藥1類新藥HWS116注射液獲批臨牀，擬開發治療晚期實體瘤。目前尚未從公開渠道查詢到該產品的具體作用機制，從受理號可知這是一款生物製品1類新藥。

本文轉自“醫藥觀瀾”微信公衆號，智通財經編輯：宋芝縈。