智通財經APP訊,石藥集團(01093)發佈公告,本集團自主研發的化學1類新藥SYH2068注射液(雙鏈小干擾RNA (si RNA)藥物)(該產品)已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批准,可以在中國開展臨牀試驗。
該產品是一款通過偶聯乙酰半乳糖胺(Gal NAc)實現肝臟靶向遞送的si RNA 藥物,以皮下給藥的方式靶向脂蛋白(a) [Lp (a)],能有效降低Lp (a)水平。該產品適用於治療高脂蛋白(a)血癥,通過優化序列和化學修飾的策略來實現更持久的基因沉默效果,有望成爲超長效降低 Lp (a)的si RNA藥物,具有預防動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的潛力。臨牀前研究顯示,該產品在藥物活性和藥效持續性方面優於同類型si RNA產品,展現出藥物作用效果持久、安全性好、患者依從性高等差異化優勢,具有較高的臨牀開發價值。
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