纳斯达克上市公司Fulcrum Therapeutics, Inc.今日股价暴跌超过60%,主要原因是其主导候选药物洛司马匹德未能在治疗肌肉营养不良症(FSHD)的关键三期临床试验REACH中达到预期目标。

根据Fulcrum发布的声明,REACH试验未能达到评估肌肉力量恢复的主要终点指标,次要终点指标也未达到显著性水平。虽然洛司马匹德的安全性和耐受性与之前的研究结果一致,但该结果还是令人失望。Fulcrum CEO Alex C. Sapir表示,鉴于这些不利结果,公司将暂停洛司马匹德在FSHD适应证的进一步开发。

这对Fulcrum无疑是一个重大打击。此前,投资者和分析师普遍看好洛司马匹德成为治疗FSHD的突破性疗法。2023年3月,公司还与制药巨头赛诺菲达成协议,将洛司马匹德在美国境外的权利转让给后者,获得高达8000万美元的首付款和高达9.75亿美元的里程碑付款。这也反映了外界对该药物的高度期望。

Fulcrum现在面临着管理层变更和业务发展的双重挑战。公司计划将重点转移到另一候选药物pociredir,用于治疗镰状细胞病,但该药物之前曾因临床前数据问题而受到FDA的临床试验暂停。

尽管Fulcrum手持近3亿美元现金,但鉴于同行业竞争激烈,公司管线的未来价值存在不确定性。股价暴跌后,Fulcrum的市值只有约5.5亿美元,未来走势值得密切关注。

这一消息对向来被视为FSHD潜在疗法前沿的福尔金西医疗来说无疑是一个沉重打击。洛普马匹德作为公司核心资产,此次在3期临床试验中未能达到预期目标,这对公司前景的影响难免令外界担忧。

根据公司公布的结果,在REACH试验的主要终点指标可触及工作空间(RWS)、磁共振成像(MRI)测量的肌肉脂肪渗透(MFI)以及患者报告结果(PRO)等指标中,服用洛普马匹德的受试者与服用安慰剂的受试者在48周时均未展现出显著差异。这意味着此次试验未能证实洛普马匹德对FSHD患者的疗效。管理层表示,这与公司之前二期试验中观察到的结果相似。

令人费解的是,试验中服用安慰剂的患者竟然在功能评估中也未出现预期的恶化。这一意外结果可能是导致试验失败的关键因素。毕竟,FSHD是一种无法治愈的进行性肌肉萎缩症,如果连安慰剂组的患者都未见恶化,那么洛普马匹德的作用恐怕微乎其微。

虽然公司手头仍有近3亿美元的现金储备,但放弃这一管线似乎也是无奈之举。FSHD目前还没有获批的治疗方法,这无疑给其他候选药物的开发带来了更大的机会。公司已将注意力转向另一后期管线pociredir,正在推进针对镰状细胞病的III期临床试验。

总的来说,这次试验失利给福尔金西医疗当前的发展蒙上了阴影。面对激烈的竞争,公司能否凭借其他管线取得突破,仍有待进一步观察。投资者在此也需谨慎评估公司的长期发展前景。

福欣治疗公司最近传来令人失望的消息,其开发的实验性药物losmapimod在III期FSHD (肌肉营养不良)临床试验中未能达到预期目标,导致股价大跌。这无疑给这家生物科技公司带来了沉重一击。

FSHD市场正变得越来越拥挤,Vertex Pharmaceuticals、CRISPR Therapeutics和蓝鸟生物等公司都有针对此类疾病的获批上市产品。此外,辉瑞以近60亿美元收购Global Blood Therapeutics,不仅得到了口服药物Oxbryta,还有两项针对镰状细胞贫血的在研资产,这可能会给福欣治疗公司的主要SCD项目带来更大压力。

据悉,赛诺菲可能会继续推动losmapimod在欧洲的审批,但要重新评估和设计临床试验计划,这无疑会给这款药物带来更多不确定性。对福欣治疗公司而言,这次失败似乎是一记重创,恢复投资者信心和获得成功的机会看似渺茫。

综合来看,福欣治疗公司面临着严峻的生存考验。管理层需要认真总结教训,制定新的战略,以应对日益激烈的市场竞争。同时,投资者也要谨慎关注该公司的未来动向,做好风险评估和投资决策。