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EMA 对 Oxbryta 试验中的死亡案例表示担忧

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辉瑞做出决定后，Agios 和 Fulcrum 的股价上涨

Kashish Tandon/Christy Santhosh

路透9月26日 - 华尔街分析师说，辉瑞公司 周三晚些时候因死亡风险而决定撤销 (link) 其镰状细胞病治疗药物，这可能有助于加快新的实验性竞争对手的试验。

Oxbryta是至少六种镰状细胞病治疗药物之一，主要用于轻度至中度症状的患者。该药于2019年在美国获得加速批准，需要进一步的试验来确认其疗效。

今年7月，欧洲药品管理局在网上公布了对其中两项试验中死亡病例的关注 (link)。监管机构在周四召开会议讨论数据后表示，它对该药物的安全性表示严重关切。它建议立即暂停对该药物的授权。

至少有三家华尔街券商表示，撤销授权可能会导致立即加快对竞争对手的治疗遗传性疾病的药物进行试验，包括Agios Pharmaceuticals公司的 mitapivat和Fulcrum Therapeutics公司的 pociredir。

Leerink公司的分析师说，早期试验的入组一直是Fulcrum公司面临的障碍。

Piper Sandler公司的分析师说，就Agios公司而言，这可能会给监管机构造成压力，促使其加快审查速度。

Piper Sandler公司的克里斯托弗-J-雷蒙德（Christopher J. Raymond）说："如果mitapivat在减少该病的疼痛发作方面显示出效益，我们预计这将使监管审查变得更容易，尤其是考虑到现在不能再使用Oxbryta的患者提出了更高的要求。

Agios公司的股票在早盘交易中上涨了4%，而Fulcrum公司的股票则上涨了20%以上。

最近获批的两种基因疗法--蓝鸟生物公司的 Lyfgenia和Vertex制药公司的 及合作伙伴CRISPR Therapeutics公司的 Casgevy--都是为重症患者保留的。

Stifel 公司分析师 Dae Gon Ha 周四表示，Oxbryta 的停产可能会使绝大多数轻中度患者依赖化疗药物羟基脲。

据估计，镰状细胞病在美国影响着 10 万人，其中大部分是黑人。

此次撤资是辉瑞公司及其首席执行官阿尔伯特-布尔拉（Albert Bourla）面临的最新不利因素。该公司的COVID疫苗和药物销售额急剧下降，呼吸道合胞病毒(RSV) 疫苗的上市比预期的要弱，正在开发的肥胖药丸的临床数据也令人失望，投资者因此对该公司进行了惩罚。

辉瑞公司股价周四小幅下跌。该股股价约为大流行时期高点的一半。

Oxbryta 是辉瑞 2022 年以 54 亿美元收购 Global Blood Therapeutics 的核心产品，这是由大流行时期的意外之财资助的众多交易之一。据辉瑞公司网站介绍，该公司还收购了另外两种试验性镰状细胞疗法，这两种疗法目前仍在临床试验中。

镰状红细胞症患者的红细胞会变成镰状或新月形，可导致中风、器官损伤和早死，以及使人衰弱的疼痛危机。