• 在CARTITUDE-4研究中，经过三年随访，89%的可评估患者在接受CARVYKTI^®治疗后达到了微小残留病（MRD）阴性，其中多数患者在2个月内获得MRD阴性 。
• 近期报道的总生存期（OS）获益数据让 CARVYKTI^® 成为首个且唯一一款在多发性骨髓瘤中相较于标准疗法能够显著延长OS的细胞疗法。
  
• 具有里程碑意义的3期研究CARTITUDE-4数据在第66届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上作了口头报告。

南京2024年12月10日 /美通社/ -- 当地时间2024年12月9日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特公布了3期研究CARTITUDE-4最新数据。该研究结果表明，在既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂 [PI] 和一种免疫调节剂 [IMiD]）的复发或来那度胺耐药多发性骨髓瘤患者中，单次输注CARVYKTI^®（西达基奥仑赛；cilta-cel）可显著提高微小残留病（MRD）阴性率，与标准治疗（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松 [DPd]）相比疗效显著。^[1] MRD阴性率是多发性骨髓瘤患者生存期延长的重要预后标志。^[1] 这些结果强化了CARVYKTI^®作为早期（二线）治疗的临床价值，并支持了其近期达到的相较于标准治疗的总生存期（OS）获益。^[1] MRD阴性率的研究结果已在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上以口头报告的形式发表（摘要#1032）。^[1]

美国梅奥诊所血液学和肿瘤学家Yi Lin博士^*表示："微小残留病（MRD）数据进一步强调了CARVYKTI^®的治疗获益。这些新发现支持CARVYKTI^®作为一种变革性治疗选择，能够显著改善患者无进展生存期（PFS）、OS和MRD阴性率。"

3期研究CARTITUDE-4评估了CARVYKTI^®与 PVd 或 DPd 的标准疗法在既往接受过一至三线治疗且来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的疗效。研究进行了随机分组，208名患者接受CARVYKTI^®治疗，211名患者接受标准治疗。

该研究评估了患者在10^-5阈值下的MRD阴性率（cilta-cel组n=145；标准疗法组n=103）。在中位随访近三年（34个月）时，接受CARVYKTI^®治疗的可评估患者MRD阴性率为89%，而标准疗法组为38%（P<0.0001）。此外，经CARVYKTI^® 治疗的患者迅速达到了较高的总体MRD阴性率，在第56天时，69%的可评估患者已达到MRD阴性。在数据截止时，CARVYKTI^®组中有52%的MRD可评估患者达到至少12个月的持续MRD阴性且完全缓解（≥CR），而标准治疗组仅为10%（P<0.0001）。对CARTITUDE-4和CARTITUDE-1研究（既往1-3线与3+线治疗）的事后比较表明，在治疗方案中更早使用CARVYKTI^®治疗时，MRD阴性率、PFS 和 OS率更高。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示："最新的MRD数据展示了CARVYKTI^®的优势，并进一步证明其作为多发性骨髓瘤患者的优先治疗选择。在努力改变癌症及其他领域治疗格局的过程中，我们为取得的进展感到自豪，并将继续努力改善那些与不治之症作斗争的患者的生活质量。"

来自CARTITUDE-4的数据支持了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）在今年早些时候批准CARVYKTI^®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种PI和IMiD且对来那度胺耐药。^[1] CARVYKTI^®是首个也是唯一一款获批用于治疗至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤患者的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。截至目前，我们已在全球五个国家推出了CARVYKTI^®，治疗患者人数逾4500名。

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞^[2]。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，5月获得欧盟委员会（EC）授予的附条件上市许可，9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。2024年4月，西达基奥仑赛先后被美国FDA、欧盟委员会批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗，对这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药。2024年8月，西达基奥仑赛获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。^[3]

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病^[4]。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病^[5]。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等^[6]。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾2000人。目前通过与杨森的合作，首款产品西达基奥仑赛（cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。2024年8月，西达基奥仑赛在中国批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

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前瞻性说明

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于：与传奇生物的战略和目标有关的陈述；与CARVYKTI^®有关的陈述，包括传奇生物对CARVYKTI^®及其治疗潜力的预期；与CARTITUDE临床开发计划中正在进行的研究的潜在结果相关的陈述，以及传奇生物候选产品的潜在优势。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可以”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指的结果存在重大差异。传奇生物的期望可能会受到（其中包括）以下因素的影响：新药开发所涉及的不确定性；意外的临床试验结果，包括对现有临床数据或意外的新临床数据进行额外分析的结果；意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和/或有效性数据或数据分析，或一般的政府监管；由于我们的第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动而导致的意外延误；由于传奇生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼过程中涉及的不确定性；政府、行业和一般产品定价及其他政治压力；以及传奇生物于2024年3月19日向美国证券交易委员会提交的20-F表格年度报告的“风险因素”部分所讨论的其他因素。如果以上一项或多项风险或不确定性成为现实，或者如果基本假设被证明不正确，则实际结果可能与本新闻稿中所述的预期、相信、估计或期望的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

^* Yi Lin, M.D.,Ph.D., 梅奥诊所（明尼苏达州罗切斯特）血液学家和肿瘤学家，为传奇生物提供咨询、顾问和演讲服务，未因任何媒体工作获得报酬。

REFERENCES参考来源：

[1].Rakesh Popat 等。西达基奥仑赛（Cilta-cel）对比标准疗法 (SoC) 在既往接受1-3线治疗且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者: 3期研究CARTITUDE-4的微小残留病（MRD）阴性率数据，2024年美国血液学会年会，2024年12月。

[2].CARVYKTI™ 处方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[3].ClinicalTrials.Gov. 一项针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-68284528与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比较研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.

[4].美国癌症协会。多发性骨髓瘤简介。. 2024年3月.

[5].美国癌症协会。关于多发性骨髓瘤的关键统计数据.. 2024年3月.

[6].美国癌症协会。多发性骨髓瘤:早期发现、诊断和分期。. 2023年3月.