2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。

2019年2月，罗氏以约43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，SPK-8011是Spark Therapeutic当时的明星管线之一。而如今，在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回。

至此，Spark Therapeutics的一些管线项目并未如预期那样顺利推进，部分项目甚至被取消。

43亿美元的收购

罗氏收购Spark Therapeutics的主要目的是为了加强其在基因疗法领域的研发和商业化能力，特别是在遗传性眼病和血液疾病（如血友病）的治疗上。通过收购，罗氏获得了Spark Therapeutics的一系列基因疗法产品，包括已经上市的产品和处于不同研发阶段的管线。获得了Spark Therapeutics的基因疗法技术和平台，这有助于罗氏在基因疗法领域的研究和开发。增强了罗氏在遗传性疾病治疗领域的市场竞争力，尤其是在基因疗法这一新兴领域。

Spark Therapeutics关键产品和管线项目后续的情况

Luxturna（voretigene neparvovec）

Luxturna是Spark Therapeutics开发的一种用于治疗特定遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法，特别是针对RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。它是美国FDA批准的首个遗传性眼病基因疗法。在罗氏收购Spark Therapeutics之后，Luxturna继续在市场上销售，并扩展到更多的国家。罗氏利用其全球网络和资源，帮助Luxturna在全球范围内的商业化和推广。

SPK-8016（血友病A基因治疗）

SPK-8016是另一种针对血友病A的基因疗法，与SPK-8011类似，旨在恢复凝血因子VIII的产生。2023年7月，罗氏放弃了SPK-8016的开发，该候选药物当时处于中期阶段。被放弃的原因包括罗氏为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。

SPK-9001（血友病B基因治疗）

SPK-9001是一种针对血友病B的基因疗法，旨在恢复凝血因子IX的产生。关于SPK-9001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。但考虑到罗氏对其他血友病项目的调整，SPK-9001可能也面临了类似的评估和决策过程。

SPK-7001（无脉络膜症基因治疗）

SPK-7001是一种针对无脉络膜症的基因疗法，这是一种罕见的遗传性眼病。关于SPK-7001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。

SPK-8011（血友病A基因治疗）

SPK-8011是一种针对血友病A的基因疗法，旨在通过一次性治疗来恢复凝血因子VIII的产生。2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011的3期研究显示为撤回状态。

其他早期项目

罗氏在2024年7月对Spark Therapeutics进行了裁员，并停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。

结束语

罗氏对Spark Therapeutics的收购，尽管面临挑战，实则是其在基因疗法领域战略布局的关键一步。通过整合Spark的技术和产品线，罗氏不仅获得了宝贵的研发资源，也为其在遗传性疾病治疗领域的未来突破奠定了基础。尽管部分项目未能继续，但罗氏展现出的灵活性和对创新的承诺，预示着其在基因疗法领域的长期潜力。这次收购不仅是对现有能力的补充，更是对未来医疗进步的投资。随着基因疗法技术的不断发展，罗氏有望在这一领域实现更多突破，为患者带来新的希望。

（转自：求实药社）

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