周二，锌指核酸酶技术龙头公司Sangamo Therapeutics股价盘初暴跌超50%。美国医药巨头辉瑞意外终止在开发治疗A型血友病的新型基因疗法方面的合作。Sangamo在美东时间周一的一份声明中表示，该公司正在考虑“所有选择”来继续开发与商业化这种新型药物，其中包括寻找新的合作伙伴。

这款试验性质的药物在非常关键的后期试验中达到了主要目标，Sangamo表示，辉瑞此前曾表示，预计将于2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交审批申请。

“我们对辉瑞突然改变想法感到非常惊讶和失望。”Sangamo首席执行官桑迪·麦克雷在电话采访中表示。他表示，公司是在12月22日前后得知这一决定的。

Sangamo一直面临资金流动性问题。麦克雷表示，根据该药物(名为giroctocogene fitelparvovec)的相关协议，该公司本应获得高达2.2亿美元的里程碑付款。在辉瑞的消息传出之前，该公司的市值略低于5亿美元。

血友病A使人们更容易出血，通常需要终身进行药物治疗。根据市场研究机构TD Cowen的研究报告，至少有十几种已批准的治疗方法。不过，竞争对手之一的BioMarin Pharmaceutical Inc.开发的另一种针对血友病A的基因疗法在商业模式上令人失望。

辉瑞在一份电子邮件声明中表示，经过统筹与分析，该公司认为“目前患者群体对额外的基因治疗选择的兴趣非常有限”。

在纽约股票市场盘后交易中，辉瑞公司的股价变动不大。由于与新冠相关的治疗药物、新冠疫苗等相关产品销售额大幅下降，该公司一直在寻找新的药物创收途径。

公开资料显示，Sangamo Therapeutics, Inc. 是一家生物制药公司，总部位于美国加利福尼亚州，专注于基因编辑、基因转移和细胞疗法等领域。公司利用其先进的生物科技平台，特别是“锌指核酸酶(ZFN)”技术，致力于开发针对遗传性疾病、癌症、免疫系统疾病等的创新疗法。

Sangamo的生物科技平台涵盖了基因编辑和基因转移(通过AAV病毒载体)等关键技术，目标是治疗一系列罕见疾病，包括血友病、镰状细胞贫血、β-地中海贫血、神经退行性疾病等。