在第15段中添加了FDA的回应，更新了股票

Sriparna Roy/Bhanvi Satija

路透3月18日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周二表示，一名16岁男孩在接受该公司在美国获批的罕见肌肉萎缩症基因疗法数月后死于急性肝衰竭。

该公司在一份电子邮件声明中告诉路透，这名患者于12月接受了Sarepta名为Elevidys的治疗。Elevidys是唯一获得FDA批准的基因疗法，适用于四岁及以上的杜氏肌肉萎缩症(DMD) 患者。

Elevidys和其他使用腺相关病毒载体注入修饰基因的基因疗法存在肝损伤的风险。

这是首例接受Sarepta公司Elevidys治疗的患者死亡案例，尽管基因疗法并非没有死亡案例。

诺华（Novartis）NOVN.S在2022年报告了 (link) 两名患者因接受用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma基因治疗后急性肝衰竭死亡。

然而，Sarepta公司表示，检测显示患者近期还感染了一种名为巨细胞病毒的病毒，这种病毒会影响肝脏，主治医生认为这可能是导致患者死亡的一个因素。

该公司股价下跌26.3%，至74.55美元 。在交易开始的几个小时内，超过 820万股股票易手，而该股票50天的平均交易量接近92万股。

Piper Sandler分析师Biren Amin表示，虽然这一消息给Elevidys蒙上了“黑眼圈”，但该疗法对患者的长期益处令人鼓舞。他补充道，该疗法不太可能面临退出市场的风险。

该公司表示，迄今为止，Sarepta公司的疗法已在临床试验中用于治疗800多名患者，或作为处方疗法使用。该公司还表示，计划更新该疗法的处方信息，以反映死亡情况。

Elevidys未能 (link) 达到后期试验的主要目标，一直受到监管延迟和有效性质疑的困扰。

Leerink分析师约瑟夫·施瓦茨（Joseph Schwartz）表示，死亡的患者可能接受了更高剂量的治疗，因为剂量是根据患者的体重确定的。

至少两位分析师表示，这名患者的死亡可能会让医生对在患者身上使用Elevidys更加犹豫不决。“对于医生来说，他们显然必须非常谨慎地选择使用Elevidys或其他任何基因疗法治疗的对象和时间，”阿明说。

该药物最初是根据FDA的加速审批通道批准用于4至5岁会走路的男孩，去年又获得了 (link) 传统审批，用于4岁及以上会走路的患者，并加速审批用于不会走路的患者。

美国食品和药物管理局（FDA）在一份电子邮件声明中表示，他们非常重视这些问题，并“彻底审查和调查任何可能与FDA批准产品相关的严重不良事件或死亡的报告”。

加速审批是基于该药物能够产生一种微量的肌营养不良蛋白，这种蛋白有助于保持肌肉完整。传统审批是基于后期试验的数据，该试验表明该疗法有助于缩短患者从地上站起的时间，并提高他们步行10米的能力。

根据美国国家罕见疾病组织的数据，全球每3500名男性新生儿中就有1名患有DMD。这种疾病会削弱骨骼和心脏肌肉，随着时间的推移，病情会迅速恶化，患者通常在25岁之前死亡。

在输液过程中，Elevidys会释放一种基因，该基因可产生微肌营养不良蛋白，这是一种DMD患者体内缺失的肌营养不良蛋白的缩短版。

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