2月28日，全球迎来了第18个国际罕见病日，据统计，全球约有3.5亿人受到罕见病的困扰，而罕见病患者的医疗救助问题长期备受社会瞩目。由于疾病的罕见性、治疗费用的高昂以及药物可及性的限制，许多家庭因此陷入“因病致贫”的艰难境地。

　　为应对这一挑战，水滴公司在去年罕见病日启动了“罕见病关爱计划”，通过“水滴筹+公益基金+联合药企保障罕见病患者用药”的创新多方救助模式，持续关注并帮助罕见病患者。截至目前，已有超过7.3万罕见病患者在水滴筹平台上发起个人求助，得到了5368万爱心人士的慷慨捐助，筹款总额接近17亿。

　　贵州省的李雪，一位90后母亲，她的孩子小然在2021年被诊断出患有黏多糖贮积症，这是一种罕见病。为了给孩子治病，李雪历经艰辛，不仅卖掉了房子，还借遍了亲朋好友，背负上了沉重的外债。由于罕见病的特殊性，许多药物并不在医保报销范围内，因此医生向李雪推荐了水滴筹。在水滴筹的帮助下，李雪两次筹款共获得7万多善款，上千名爱心人士伸出援手。此外，还有音乐老师和美术老师得知小然的情况后，主动提出免费为他上课，这些来自陌生人的善意不仅给予了李雪力量，也温暖了小然的心。

　　小然今年7岁，热爱唱歌，渴望上学。他时而会在医护人员面前唱歌跳舞，展现出活泼的一面，但也会因疾病而情绪低落。李雪希望更多人能够关注罕见病，帮助这些孩子走出困境。在水滴筹平台上，像小然这样患有黏多糖贮积症的孩子主要集中在4-10岁，他们共获得了超过45万爱心人士的捐助，筹款总额超过1400万。此外，神经母细胞瘤、黑色素瘤、胶质母细胞瘤、免疫性脑炎、渐冻症、血友病、淋巴瘤等也是通过水滴筹发起求助最多的罕见病病种。

　　水滴公司在罕见病救助方面不断探索和实践。2023年，水滴公司依托“海惠帮”平台，联合政府和慈善组织，针对重型地中海贫血患者开展专项救助帮扶，为无力承担长期治疗的造血干细胞移植患者和需要持续输血的患者提供救助。截至2024年10月，“海惠帮”线上救助已发起申请2324名大病患者，其中1332名患者获得救助，多层次医疗救助资金共计2862.69万元。

　　同时，水滴公益自2020年起与北京病痛挑战公益基金会合作，探索罕见病患者医疗费用多方共付和创新服务方案。在浙江、山西、山东、江苏四省开展罕见病医疗援助工程地方专项，为罕见病群体提供医疗资源转介、医保政策信息、最新药物进展、个案资金援助等全方位支持。截至2024年12月，水滴公益联合病痛挑战基金会共援助470名罕见病患者，涉及40个病种，拨付救助金超过665万元。

　　此外，水滴公司的医药服务业务——翼帆医药，也致力于罕见病的救治工作。过去一年，翼帆医药将特发性肺纤维化领域作为重点，联合多家药企寻找新的治疗方法和药物，以延缓疾病进程。截至目前，已累计服务185名罕见病患者，并成功帮助他们入组到合适的临床试验。

（文章来源：南方都市报）