基因疗法第一网红,翻盘越来越难了

氨基观察
2024-10-14

文|氨基观察提到基因疗法,蓝鸟生物是绕不开的一个存在。1992年,两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。经过近20年的坚持,蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。2010年,《nature》发布了一项临床试验结果,在蓝鸟生物Lentiglobin基因疗法的临床试验中,一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱输血治疗。要知道,此前对于地中海贫血患者...

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