2月21日 - ** 基因治疗公司MeiraGTx Holdings plc MGTX.O股价盘前上涨13.6%,报7.76美元
* * 该公司称, 其实验性基因疗法rAAV8.hRKp.AIPL1的 早期研究 (link) 数据显示,该疗法在治疗遗传性视网膜营养不良症方面具有安全性、有效性和有意义的反应。
** 对出生时失明的几名儿童进行了基因治疗,在小型研究中,经过四周或更长时间后,他们的眼睛显示出了视力敏锐度
** 该疗法显示功能性视力得到改善,有证据表明该疗法可防止视网膜进行性变性,且无严重不良反应
** 视网膜营养不良症是由于一种名为 AIPL1 的蛋白质遗传缺陷引起的,这种缺陷会导致患者从出生起就出现严重的视力障碍。
** 公司称研究数据已在医学期刊《柳叶刀》上发表
** 在过去 12 个月中,MGTX 的股价上涨了约 16
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