Puyaan Singh

路透社2月24日 - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O周一称，其实验性基因疗法显示，在11名10个月至16岁因基因突变导致听力损失的新生儿中，有10名的听力得到了改善。

该公司补充说，研究中第一个接受Regeneron疗法的儿童在10个月大时接受了治疗，其听力得到改善，在大多数与语言有关的声音频率上都达到了正常水平。

在耳鼻喉科研究协会第48届年中会议上公布的最新数据补充了越来越多的证据，证明这种疗法对因OTOF(otoferlin) 基因突变引起的重度耳聋儿童的疗效。

其他开发商，如中国的Refreshgene (link) 和礼来公司（Eli Lilly (link) LLY.N）也开发出了在早期试验中能恢复儿童听力的疗法。

"Regeneron公司基因药物部门的全球项目负责人Jonathon Whitton说："这是一种极其罕见的疾病。

Otoferlin是一种存在于耳内毛细胞中的蛋白质，耳内毛细胞通过振动将声音信号传递给大脑。惠顿说，这种疗法的原理是通过DNA编码发送指令，让细胞产生Otoferlin蛋白。

Regeneron公司说，在11名至少接受过一次治疗后评估的儿童中，有10名儿童在不同分贝水平上的听力都有所改善。

此外，在接受24周评估的5名患者中，有3人的听力改善到 "接近正常 "或 "正常 "水平。

Regeneron 说，第一位患者在用药 48 周后，在没有视觉提示的情况下，能在对话中正确识别出包括 "妈妈"、"饼干 "和 "飞机 "在内的单词。

Regeneron 去年曾表示，该疗法帮助第一名患者在 24 周内达到正常听力水平，第二名儿童在 6 周时听力有所改善。

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