随着人工智能技术的快速发展，AI制药行业正在迎来重要的技术突破与应用落地。AI技术，尤其是深度学习和数据分析的应用，正在重塑制药行业的研发模式，提升药物发现与开发的效率。从传统的药物研发流程来看，AI的介入使得药物筛选、临床试验设计、药物合成等环节变得更加高效且精准，显著降低了研发成本和时间。

在药物发现方面，AI通过对海量生物医药数据的分析，可以识别潜在的药物靶点，辅助药物分子设计。利用机器学习算法，AI可以对化合物的结构、活性以及毒性等进行预测，快速筛选出具有临床潜力的候选药物。这样一来，制药企业能够在药物研发初期就排除无效或危险的化合物，提高研发成功率。

此外，AI技术在临床试验的设计与优化方面也展现了重要作用。通过分析历史临床数据和患者群体的特征，AI能够精准预测哪些患者群体最适合某种药物，提高临床试验的成功率，缩短研发周期。AI还可助力个性化医疗，提供量身定制的治疗方案，进一步推动精准医学的发展。

然而，AI制药行业在快速发展的同时也面临着数据隐私保护、技术标准化、监管合规等挑战。随着政策支持的逐步加码和行业技术的不断成熟，AI在制药行业中的应用将持续深化，为制药企业带来新的竞争优势，并为全球健康事业做出贡献。

01  AI制药行业发展现状

AI制药是指将自然语言处理（NLP）、机器学习（ML）及大数据（Big Data）等人工智能技术应用到制药领域各环节，以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。

在药物研发阶段，传统的药物靶点识别、药物筛选、分子合成等方式周期长、成本高，因此AI在药物研发领域的应用最为广泛。AI可对大量现有的药物数据进行深度学习，以此分析药物的化学性质和生物活性，更快地设计新药物，预测药物的吸收、代谢和毒性等复杂过程，从而缩短药物研发时间。

相较于传统药物研发，AI技术能将药物发现、临床前研究的时间缩短近40%，临床新药研发成功率可从12%提高到约14%。在药品生产领域，通过AI模型的分析和挖掘，企业可以提升药品生产过程检测的效率。在药品营销领域，AI已具备快速分析目标市场和患者画像的能力，可提供药品个性化的营销与药品推荐。

传统的药物研发具有研发周期长、资金投入大、研发失败风险高的特点，药物发现和临床试验中累计研发成本投入持续增加，成功率却基本维持在10%，导致研发风险不断攀升，药物研发的转型升级需求显著提高。

AI制药通过应用机器学习、深度学习、大数据和自然语言处理等技术，对化合物的结构、药物作用机制、基因等海量数据进行结构化分析处理，快速精准地确定靶点、筛选最佳化合物分子、预测药代动力学性质。AI制药可大幅缩短药物研发各环节所需周期、降低企业在研发新药时的成本投入，同时提高药物研发的成功率、降低新药研发风险，提升企业的投资回报率，相较于传统制药在新药研发领域拥有绝对优势。

AI制药以医药大数据为基础，将人工智能技术应用到制药各环节，提高新药研发效率及质量，降低研发成本。截至2023年11月，中国AI制药公司已超过90家。其中，晶泰科技和英硅智能已向港交所提交上市申请。其中英硅智能已建立由31个项目组成的内部生成管线，涵盖29个药物靶点，用于通过抑制TNIK治疗特发性肺纤维化(IPF)相关适应症的核心产品ISM001-055进展最快，推进至Ⅱ期临床试验验证阶段。

政策支持下，AI制药领域快速发展，有望进一步渗透至IPF治疗新药研发中。《“十四五”医药工业发展规划》提出，将积极探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。截至2023年11月，全球处于临床阶段且保持活跃状态的AI参与研发管线总计97项，超过一半的管线处于临床Ⅰ期，超过1/3的管线处于临床Ⅱ期。

2019-2023年，中国AI制药市场规模由0.7亿元增加至4.1亿元，年复合增速达57.4%。预计2024-2028年，市场规模将由7.3亿元增加至58.6亿元，年复合增速达68.5%。

过去几年，中国AI制药市场规模快速增长的原因有：

（1）政策鼓励人工智能等新一代信息技术赋能医药研发。“十四五”医药工业发展规划指出要“坚持创新引领”，与“十三五”规划提到的“坚持创新驱动”对比，是对医药工业创新研发的进一步转型要求，实质是从“Me-too”、“Fast Follow”向“First-in-class”的转变，通过鼓励创新研发投入、AI技术赋能，调动制药创新的积极性，推动AI制药行业快速发展。

（2）AI技术的叠代推动AI制药行业的发展。AI技术是AI制药行业发展的根本，20世纪80年代，默沙东运用计算机辅助进行药物设计，后伴随着谷歌DeepMind研发的AlphaGo、AlphaZero、AlphaFold1和AlphaFold2的相继问世，又从蛋白质空间预测上为大分子药药物研发提供了优化思路。近年来AI技术的不断突破助力AI制药行业的快速发展。

未来，随着AI在制药领域的渗透率持续提高，市场将以68.5%的年复合增速高速发展：AI技术在新型疗法中的应用迅速增加，更为成熟的应用有望实现商业化，驱动行业发展。小分子药物处于AI在药物发现应用中的领先地位，赋能包括模拟小分子-靶标相互作用、先导候选物优化和安全性预测等多个环节，应用较为成熟。随着AI技术和包括RNAi、CRISPR-Cas9、CAR-T和重组DNA等平台技术的叠代，驱动行业进一步扩容。

02 AI制药行业市场格局分析

根据不完全统计，中国AI制药企业已超92家，主要分布于北京、长三角、大湾区三地，囊括了超90%的AI制药公司，其中又以北京、上海和深圳三座城市较为突出，均超过15家公司落户。

在商业模式上，AI药物研发企业有3种主流模式：AI SaaS、AI CRO和AI Biotech，即售卖软件、服务和研发药物。AI SaaS服务是指为客户提供AI辅助药物开发平台，最主要用一套标准化的产品，通过平台为企业赋能，帮助企业加速研发流程。AI CRO是指初创公司通过人工智能的辅助，为客户更好地交付先导化合物或者PCC，再由药企进行后续的开发，或者合作推进药物管线。AI Biotech则是以推进自研管线为主，较少进行外部合作的公司。

目前全球前十的大型药企都已在AI制药领域有所布局，未来或有更多传统药企和CRO企业进入该领域。

大型药企进入市场的方式主要有三种，一是内部自建AI研发团队，如诺华和葛兰素史克是业内较早设立自己的AI部门的药企；二是对外部AI制药初创企业进行投资并购，如复星医药今年宣布在合作的同时将向英硅智能提供股权投资；三是与互联网巨头或AI初创公司合作，如正大天晴通过与阿里云合作获得一种全新的化合物筛选方法、药明康德和Schrdinger合资成立了FaxianTherapeutics以加速新药发现等。

随着国内外大型药企逐渐意识到AI技术应用在制药领域的价值，为了进一步提高新药研发效率，越来越多的传统药企和CRO企业涌入AI制药领域，全球范围内AI制药项目数量逐年递增。相较于国际市场和外资公司，中国AI制药行业起步较晚，本土药企在AI制药领域的涉足则更为谨慎，但近年来市场的热度整体仍呈大幅上升趋势；如2022年1月，复星医药与AI制药初创公司英硅智能达成战略合作，包括针对四个指定靶点以AI技术开展药物研发和英硅智能的QPCTL项目合作，项目首付款为1,300万美元，创造了目前中国AI制药合作交易首付款的最高记录。

互联网头部企业在AI制药领域所必备的数据库、云计算等AI技术领域相较于AI制药初创企业和大型药企而言拥有领先优势，近年来国内外互联网巨头相继对AI制药领域展开布局，其进入市场的方式主要有对AI初创企业进行投资、自主研发建立AI制药平台及与外部机构合作研发AI制药项目三种。

在本土互联网头部企业中，腾讯、华为、百度均已开发出AI制药平台，字节跳动或有相关平台自主研发的计划；阿里云则是与全球健康药物研发中心合作开发AI药物研发和大数据平台。

预计未来互联网巨头在AI制药领域的活跃度和渗透率将更高，利用自身在算法和算力上的优势持续推动该领域发展。

AI制药初创企业通常利用自身的AI技术优势切入制药场景中的一个或多个环节，一般以与大型药企合作的形式进入市场；近年来，愈多在AI制药领域有所布局的传统药企和CRO企业选择与头部AI制药初创企业合作，旨在最大程度节省研发成本，利用双方优势提升新药研发效率。

AI制药初创企业作为核心主体，通常利用自身的AI技术优势进入制药场景中的一个或多个环节，通过与药企、医院、实验室等外部机构合作，利用获取的差异性公开数据训练模型，优化制药流程，提高研发效率。目前AI制药初创企业的商业能力主要体现在两个方面，一是AI技术服务的能力，技术优势越明显，越能获得大型企业合作方的青睐；二是自研管线，转型为创新型研发中心或药企后进一步扩大行业领先优势。

03 AI制药行业发展趋势

各大药企在AI制药合作项目上，聚焦的病种广泛分布在抗肿瘤、呼吸系统、抗感染等多个领域，其中大型药企在癌症和精神疾病领域的合作项目占比最高，均为27.9%，其次为心血管疾病，占比13.1%。

近年来中国城市慢性病的死亡率整体呈上升趋势，由于庞大的人口基数及老龄化的加剧，中国的慢性病领域的潜在市场空间不断增长，对于国产慢性病创新药的需求紧迫，或将成为抗肿瘤之外的另一研发重点。随着AI应用成熟度的提升，未来AI技术在制药领域的渗透率将不断提高，成为创新药研发的主流方式。

中国AI制药初创企业业务布局主要集中在药物研发领域，尤其是靶点确认、化合物筛选、分子生成、ADMET性质预测等关键环节，小部分本土企业提供临床试验设计服务；由于近年来不断有初创企业进入AI制药领域，行业竞争激烈，大型药企和互联网头部企业在选择合作对象时更注重AI制药初创企业的AI技术服务能力和自研管线的丰富程度，可提供更全面的新药研发解决方案的企业优势明显。

拓展业务结构和商业模式，有利于企业利润增长的稳定性，同时拓展获客渠道，丰富数据信息来源，进一步优化AI制药平台及服务，扩大自身的市场优势，形成独有的AI制药生态链。

文章来源：头豹公众号