Deena Beasley

路透3月21日 - 基因疗法有可能治愈镰状细胞病等罕见疾病，但由于一些新疗法的销售业绩不佳，早期投资者纷纷转向肥胖症和癌症等回报更高的领域。

去年，一些制药公司退出了该领域，包括辉瑞公司（Pfizer <PFE.N>），该公司最近停止销售其治疗血友病的基因疗法 (link)，每名患者的价格为350万美元。蓝鸟生物（Bluebird Bio）是一家基因疗法先驱，曾价值近100亿美元，上个月以3000万美元的价格 (link) 出售给了私募股权公司。

根据路透DealForma的数据分析，到2024年，基因疗法和基因编辑产品的开发商在39轮风险投资中筹集的资金不到14亿美元。到2023年，他们在60笔交易中筹集了35亿美元，比该行业在2021年122笔交易中筹集的82亿美元峰值下降了57%。

安永全球生命科学交易负责人苏宾·巴拉尔（Subin Baral）表示：“需要更好的、更便宜的方法来制造这些复杂的产品”，以使投资者对基因治疗重新产生兴趣。

诺华（NOVN.S）等公司表示将继续开展基因治疗研究。在美国，超过95%患有罕见神经肌肉疾病脊髓性肌肉萎缩症的婴儿现在接受其Zolgensma基因治疗，该疗法正在为年龄较大的儿童开发。

Vertex Pharmaceuticals VRTX.O的首席运营官Stuart Arbuckle表示，该公司继续为患有镰状细胞病的患者提供Casgevy治疗 (link)。

他说，这种疗法2014年的销售额仅为1000万美元，之所以继续研发，是因为公司相信基因编辑可以为这种致残性疾病患者提供最佳解决方案。

基因疗法是一种一次性治疗过程，通过插入经过改造的基因来弥补有缺陷的基因或改变患者细胞产生蛋白质的方式。该过程非常复杂，患者通常需要住院治疗，但保险的覆盖范围并不明确。

美国食品和药物管理局（FDA）支持这些突破性疗法，这些疗法的价格高达数百万美元。

美国食品药品监督管理局（FDA）生物制剂评估与研究中心主任彼得·马克斯（Peter Marks）告诉路透，他相信包括科学挑战、生产困难和基因疗法实际应用在内的“减速带”问题将得到解决。 “我们需要简化监管流程……结合生产方面的改进，制定一揽子措施来降低成本，使其不再成为成本障碍，”马克斯在本月早些时候表示。“我希望有一个团队在未来几年里继续致力于这项工作。”

即使获得批准，安全问题仍令人担忧。Sarepta Therapeutics SRPT.O本周表示，一名16岁男孩在接受该公司针对一种罕见肌肉萎缩症的基因疗法治疗 (link) 数月后，因急性肝衰竭死亡。

与此同时，减肥药预计将在未来几年内实现1500亿美元的年销售额 (link)，因为新型高效药物引发了巨大的 需求。去年，肥胖症治疗药物吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年6.3亿美元总额的三倍。

总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增至2024年的270亿美元。根据DealForma的数据，癌症仍是最大的领域，达到103亿美元。

经济和政策困境 与可大量生产并大规模分销的传统药物不同，基因疗法更具个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。

波士顿咨询集团生物制药部门负责人普里亚·钱德兰（Priya Chandran）表示：“人们相信基因疗法能够带来希望。由于整体经济和政策环境存在问题，投资正在减少。”

细胞和基因治疗行业的行业贸易组织再生医学联盟表示，随着新的试验数据不断涌现，预计投资将重新活跃起来。

ARM发言人斯蒂芬·马约斯（Stephen Majors）表示：“随着基因治疗领域的发展，大型生物制药公司将继续投资，以治疗患者群体更大的疾病。

辉瑞公司上个月停止销售其治疗乙型血友病的基因疗法Beqvez时称，需求疲软。该公司早在2023年就退出了早期基因疗法研究，去年在后期试验结果令人失望后放弃了肌肉萎缩症基因治疗的研究。

蓝鸟公司在美国销售三种基因疗法，包括治疗镰状细胞病的Lyfgenia，与Vertex和CRISPR Therapeutics的CRSP.BNCasgevy竞争。

辉瑞和蓝鸟公司没有立即回应置评请求。

随着大型制药公司面临畅销药市场独占权即将丧失的局面，昂贵的基因疗法能够持续发挥疗效并得到患者、医生和保险公司认可这一证据变得愈发重要。

摩根士丹利预计，到2025年，美国大型生物制药公司的收入中约有1750亿美元（占总收入的35%）将在十年内失去专利保护。

安永的巴罗尔表示：“公司正在努力加快投资速度，以便为产品线补充库存，填补缺口。这些是资本配置的选择。”

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