在第 9-16 段中补充了药物试验的详情和该疾病的背景情况

Sneha S K

路透社3月26日 - 美国食品和药物管理局周三批准了Soleno Therapeutics公司治疗一种罕见遗传性疾病的SLNO.O药物，使其成为首个可用于治疗有强烈和持续饥饿感的患者的药物。

这种药物名为Vykat XR，可治疗食欲亢进症，这是普拉德-威利综合征的标志性症状。普拉德-威利综合征是一种遗传性疾病，由15号染色体上的全部或部分缺失引起，影响基因表达的调控，即基因的开启和关闭方式。

这种使人衰弱的疾病影响着美国约 5 万人的日常生活，如饮食、行为和情绪。

从 2025 年 4 月起，Soleno 计划在美国为 4 岁及以上患有多食症的 PWS 患者提供这种药物。该公司表示，这种药物的年平均成本为 46.62 万美元，并将根据患者的体重来决定剂量。

该综合征的症状会立即出现，婴儿出生时肌肉张力低下，无法进行母乳喂养。随着患者年龄的增长，儿童会出现食欲亢进，即使在饭后也会感到饥饿难耐。这种情况最早可能发生在四岁，但平均来说，大约从八岁开始，然后一直持续到成年。

食欲增加会导致体重迅速增加，如果不加以控制，还会导致肥胖以及呼吸困难和心脏病等相关问题。该公司估计，该病患者的平均寿命在 21 至 29 岁之间。

该药物是一种每日一次的口服药物，旨在通过减少一种已知能调节食欲的肽的分泌来靶向大脑中的特定通路，从而帮助减少多食症。

期待已久的批准

期待已久的批准是在美国食品及药物管理局对该药物进行了延长审查，并对其疗效进行了后期试验后获得的，结果喜忧参半。此次批准是基于一项研究和一项随机撤药研究的数据。

在涉及 127 名患者的后期试验中，该药物有助于减轻严重食欲亢进患者的强烈饥饿感。不过，与研究中的安慰剂组相比，该药物在多食症方面并没有显示出明显的统计学变化。

对完成后期试验的患者进行的一项长期跟踪研究显示，该药物在治疗至少一年后可明显减轻多食症。

来自明尼苏达州明尼阿波利斯市的 21 岁 PWS 患者贾斯蒂斯-费斯（Justice Faith）说，她 "非常兴奋"，因为她很快就能找到一种治疗多食症的方法。"她在获批前通过电子邮件发表的声明中说："我和所有患有 PWS 的人一样，患多食症的经历与其他人不同。

PWS患者在童年前后对食物的兴趣和意识增强，焦虑感普遍上升。多食还会导致一系列与食物有关的破坏性行为，包括攻击性寻食。

"有很多关于食物的问题，'我们什么时候吃午饭？你确定现在是吃午饭的时间吗？"佛罗里达大学儿科内分泌学教授詹妮弗-米勒（Jennifer Miller）说，"就是不停地问。她也是 Vykat XR 试验的主要研究者。

"26 年前，当我刚开始从事这项工作时，其中一位病人对我说：'想象一下你有生以来最饥饿的时候。我一直都是这种感觉。我从来没有吃过东西的感觉。米勒说："这就是为什么我开始(治疗病人)，因为这句话。

国际普拉德-威利综合征组织（International Prader-Willi Syndrome Organisation）主席安东尼-霍兰（Anthony Holland）说，国际普拉德-威利综合征组织将与该公司以及其他全球卫生机构密切合作，在全球范围内扩大该药物的使用范围。"霍兰说："我们组织的任务之一就是为更广泛地使用这种药物而奔走呼号。

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