第 3 段增加了背景，第 6 段增加了更多细节，第 7 段引用了首席执行官的话，第 8 段增加了分析师评论

Christy Santhosh/Kamal Choudhury

路透社3月28日 - PTC Therapeutics PTCT.O周五表示，由于欧盟委员会经过长期审查后决定不再延长其上市 许可，该公司的遗传性进行性肌肉萎缩症药物将不再在欧盟销售。

欧盟委员会的这一决定支持了欧盟卫生监管机构顾问小组2023年对Translarna的否定意见，该意见后来在去年1月 (link)。

2024年5月，欧盟监管机构要求该小组重新评估 (link) ，并 "进一步考虑全部证据，包括来自患者登记处的数据和真实世界的证据"。

Translarna 于 2014 年在欧盟获得有条件批准，成为治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 表达 "无义突变"（过早终止基因翻译成蛋白质）的唯一可用疗法。

这种药物旨在促进一种名为 "肌营养不良蛋白"（dystrophin）的蛋白质的生成，缺乏这种蛋白质会导致 DMD 患者肌肉衰弱。

PTC 说，欧盟委员会表示，欧盟内部的个别国家可以利用欧盟指令中的某些条款，允许继续使用这种药物。

"首席执行官马修-克莱因（Matthew Klein）说："我们期待着逐个国家开展工作，在可能的情况下提供商业药物。

加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）分析师布莱恩-亚伯拉罕斯（Brian Abrahams）表示，该公司认为，通过采取各种措施，欧盟国家大约 25% 至 35% 的 Translarna 收入可以得到维持。

Translarna尚未在美国获得批准，2016年和2017年曾被美国食品和药物管理局拒绝，因为该机构要求再进行一次试验以 "提供实质性的有效性证据"。

这家总部位于新泽西州的公司股价在早盘交易中下跌了1.4%。

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