Q32 Bio Inc.公司於2015年根據特拉華州法律註冊成立,是一家基因藥物公司,致力於通過治療該疾病的潛在病因,改善患有罕見遺傳疾病的患者的生活並滿足重大未滿足的醫療需求。該公司的專有平台旨在利用人類造血干細胞衍生的腺伴隨病毒載體或AAVHSCs,通過基因治療或無核酸酶基因編輯方式在廣泛的遺傳疾病中精確有效地提供體內遺傳藥物。其15個新型AAVHSC專有套件的獨特性質使其能夠專註於稱為基因校正的基因編輯方法,或者通過用完整功能性拷貝置換基因組中的整個疾病基因或精確修復個體突變的核苷酸通過利用同源重組的天然存在的DNA修復過程或HR。